Dyne prévoit une soumission de BLA au T2 2026 pour le z-rostudirsen dans la DMD

La société a annoncé qu'elle était en bonne voie pour soumettre une BLA en vue d'une approbation accélérée aux États-Unis du z-rostudirsen au T2 2026, suite aux résultats positifs en données principales de l'essai de phase 1/2 DELIVER. Un lancement potentiel aux États-Unis est prévu pour le T1 2027, sous réserve d'un examen prioritaire et d'une approbation. La cohorte d'expansion d'enregistrement a atteint son critère d'évaluation principal avec une expression de la dystrophine statistiquement significative et a montré une amélioration fonctionnelle sur les six critères d'évaluation prédéfinis.

Faits clés

Déposé: 2 mars 2026, 12:35
Événement: Dossier soumis
Direction: Positif
Société: DYNDyne Therapeutics
Actif: z-rostudirsen
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
variation: 7 fois par rapport à la valeur initiale
critères d'évaluation fonctionnels: amélioration par rapport au placebo pour les six critères principaux prédéfinis
expression de la dystrophine: 5,46 % de la normale à six mois (p<0,0001)

Extrait de la source

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics publie ses résultats financiers du quatrième trimestre et de l'exercice 2025 ainsi que les faits marquants récents de son activité - Soumission prévue pour l'approbation accélérée aux États-Unis du z-rostudirsen sur la bonne voie pour le T2 2026 ; lancement potentiel au T1 2027 - - Résultats positifs en données principales rapportés de l'essai de phase 1/2 DELIVER du z-rostudirsen dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sensible au saut de l'exon 51 ; données supplémentaires à long terme à présenter lors de la MDA - - Achèvement du recrutement dans la cohorte d'expansion d'enregistrement de l'essai de phase 1/2 ACHIEVE du z-basivarsen dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) attendu au T2 2026 ; concept

SEC 8-K