BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics administre la première dose à un patient dans la cohorte pivotale BEAM-302 pour l'AATD

Beam a administré la première dose à un patient dans la cohorte pivotale mondiale de l'essai de phase 1/2 en cours de BEAM-302 pour la maladie pulmonaire associée à l'AATD, avec ou sans maladie hépatique. La cohorte est conçue pour soutenir une éventuelle voie d'approbation accélérée aux États-Unis. Les données cliniques actualisées pour BEAM-302 ont également été sélectionnées pour une présentation orale de dernière minute au Congrès ERS 2026 (5-9 septembre 2026).

Beam Therapeutics : données topline BEAM-302 AATD ; cohorte pivotielle H2 2026

Les données topline mises à jour de la Phase 1/2 pour BEAM-302 dans l'AATD ont montré des augmentations robustes de l'AAT et un profil bien toléré, conduisant à la sélection de 60 mg comme dose biologique optimale. Les retours de la FDA soutiennent une voie d'approbation accélérée, avec une cohorte pivotielle d'environ 50 patients prévue pour démarrer au second semestre 2026 afin de soutenir une future demande de BLA.

Beam Therapeutics prévoit une soumission de BLA pour risto-cel dès la fin de l'année 2026

Le 8-K confirme que la société prévoit de soumettre une demande de BLA américaine pour risto-cel dans la drépanocytose dès décembre 2026, soutenue par une nouvelle facilité de crédit non dilutive de 500 millions de dollars avec Sixth Street qui prolonge la trésorerie jusqu'au milieu de 2029 et finance le lancement commercial prévu.