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Beam Therapeutics : données topline BEAM-302 AATD ; cohorte pivotielle H2 2026
Les données topline mises à jour de la Phase 1/2 pour BEAM-302 dans l'AATD ont montré des augmentations robustes de l'AAT et un profil bien toléré, conduisant à la sélection de 60 mg comme dose biologique optimale. Les retours de la FDA soutiennent une voie d'approbation accélérée, avec une cohorte pivotielle d'environ 50 patients prévue pour démarrer au second semestre 2026 afin de soutenir une future demande de BLA.
Faits clés
- Déposé
- 7 mai 2026, 11:06
- Événement
- Résultats préliminaires
- Direction
- Positif
- Société
BEAMBeam Therapeutics- Actif
- BEAM-302
- Source
- SEC 8-K
- Fiabilité
- Sourcé
Extrait de la source
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics publie ses résultats financiers du premier trimestre 2026 et ses récentes mises à jour commerciales Les données topline récentes de BEAM-302 dans le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) démontrent un profil de sécurité et d'efficacité robuste après une seule dose, avec 60 mg sélectionné comme dose biologique optimale ; la cohorte pivotielle mondiale devrait débuter au second semestre 2026 Les données de l'essai clinique de Phase 1/2 BEACON de Risto-cel dans la drépanocytose publiées dans le numéro du 1er avril du New England Journal of Medicine ; soumission de la demande de licence de produit biologique (BLA) aux États-Unis attendue dès la fin de l'année 2026 Demande de nouveau médicament expérimental (IND) po