Denali : la FDA approuve AVLAYAH (tividenofusp alfa) pour le syndrome de Hunter

La FDA a accordé une autorisation accélérée pour AVLAYAH afin de traiter les manifestations neurologiques du syndrome de Hunter chez les patients pédiatriques ≥5 kg. Cette approbation marque le premier médicament utilisant le récepteur de la transferrine pour franchir la barrière hémato-encéphalique. Le lancement commercial est en cours avec les premiers patients traités en avril 2026.

Faits clés

Déposé: 7 mai 2026, 20:03
Événement: Approbation FDA
Direction: Positif
Société: DNLIDenali Therapeutics
Actif: tividenofusp alfa
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
Calendrier: Décision FDA (PDUFA) · 5 avr. 2026 · Approuvé

Extrait de la source

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Denali Therapeutics publie les résultats financiers et les faits marquants du premier trimestre 2026 • La FDA a approuvé AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) pour le traitement du syndrome de Hunter (MPS II) et comme premier médicament exploitant le récepteur de la transferrine pour franchir la barrière hémato-encéphalique • AVLAYAH a été lancé aux États-Unis avec un fort élan, un engagement communautaire dynamique et les premiers patients traités en contexte commercial en avril • Large pipeline clinique en progression pour les maladies de stockage lysosomal et neurodégénératives, incluant le premier patient dosé avec l’Oligonucléotide TransportVehicle™ (OTV)-enabled DNL628 (OTV:MAPT) ciblant la tau pour la maladie d’Alz

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