BIIB Biogen

Stoke Therapeutics : réunion pré-NDA avec la FDA prévue au S2 2026

La société a annoncé une réunion pré-NDA avec la FDA prévue au S2 2026 afin d’aligner le dossier de données et le plan d’analyse statistique avant le dépôt prévu d’une NDA américaine en soumission progressive pour le zorevunersen dans le syndrome de Dravet. Cette réunion constitue la prochaine interaction réglementaire formelle avant le début de la NDA en soumission progressive au T1 2027.

La FDA approuve LEQEMBI IQLIK (lecanemab-irmb) en dose d’initiation sous-cutanée

La FDA a approuvé la sBLA pour le lecanemab-irmb (LEQEMBI IQLIK) sous-cutané une fois par semaine en dose d’initiation pour la maladie d’Alzheimer à un stade précoce. Cela offre la première option d’auto-injecteur à domicile pour l’initiation et l’entretien, permettant aux patients de passer entre l’administration IV et SC tout au long du traitement. Le lancement aux États-Unis est prévu fin août 2026.

Stoke termine le recrutement de la Phase 3 EMPEROR pour le zorevunersen dans le syndrome de Dravet

Stoke a annoncé l'achèvement du recrutement de 162 patients dans l'étude de Phase 3 EMPEROR du zorevunersen. La société prévoit de lancer une soumission NDA américaine progressive au T1 2027 avec la lecture des données de Phase 3 attendue au T3 2027 pour finaliser la soumission au S2 2027.

Biogen’s salanersen reçoit la désignation de thérapie innovante de la FDA pour l’amyotrophie spinale

La FDA a accordé à salanersen la désignation de thérapie innovante pour l’amyotrophie spinale sur la base des données exploratoires de Phase 1b. Cette désignation reconnaît une amélioration substantielle potentielle par rapport aux thérapies disponibles et accélère le développement et l’examen. Biogen fait progresser trois études mondiales de Phase 3 (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) pour soutenir le parcours réglementaire de l’actif.

UCB/Biogen publient des résultats positifs de l'étude de phase 3 PHOENYCS GO pour le dapirolizumab pegol dans le LES

La publication dans The Lancet confirme que l'étude de phase 3 PHOENYCS GO a atteint son critère d'évaluation principal à la semaine 48, montrant une réponse BICLA statistiquement significative avec le dapirolizumab pegol plus SOC versus placebo plus SOC. Ces données soutiennent le développement continu et l'étude de phase 3 PHOENYCS FLY en cours, qui recrute actuellement.

Biogen : les résultats principaux de l'étude de phase 2 CELIA montrent une réduction de la protéine tau et un bénéfice cognitif pour le diranersen

L'étude de phase 2 CELIA a atteint les critères d'évaluation secondaires et exploratoires clés, démontrant des réductions robustes de la protéine tau dans le LCR et de la pathologie tau-PET, ainsi qu'un ralentissement du déclin clinique à toutes les doses, en particulier dans le bras 60 mg q24w. Bien que le critère d'évaluation principal (réponse à la dose sur le CDR-SB à la semaine 76) n'ait pas été atteint, les données fournissent les premières preuves randomisées de phase 2 qu'un ASO dirigé contre la protéine tau peut avoir un impact à la fois sur les biomarqueurs et sur la cognition dans la maladie d'Alzheimer à un stade précoce, incitant Biogen à faire progresser le programme vers un développement d'enregistrement.

Eisai/Biogen : la FDA prolonge de 3 mois l'examen de la sBLA LEQEMBI IQLIK

La FDA a prolongé de trois mois la période d'examen de la sBLA LEQEMBI IQLIK. La nouvelle date cible d'action PDUFA n'est pas indiquée dans le communiqué. Cela retarde la décision d'approbation potentielle pour la formulation sous-cutanée hebdomadaire en tant que dose de départ dans la maladie d'Alzheimer à un stade précoce.

Stoke : achèvement attendu de l’inclusion de Phase 3 EMPEROR en juin 2026

Le document met à jour le calendrier de l’étude de Phase 3 EMPEROR : l’inclusion d’environ 150 patients aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Japon devrait désormais s’achever en juin 2026, avec une lecture des données prévue pour la mi-2027 afin de soutenir une soumission NDA progressive dès le T1 2027. De nouvelles données de l’extension en ouvert sur 4 ans montrant des réductions durables des crises et des gains statistiquement significatifs en cognition/comportement sont également rapportées, mais aucune décision réglementaire ni date de PDUFA n’est indiquée.

Stoke accélère le recrutement et la lecture des résultats de la Phase 3 EMPEROR pour le zorevunersen

La société prévoit désormais de terminer le recrutement de 150 patients au T2 2026, faisant avancer la lecture des données de la Phase 3 EMPEROR à la mi-2027. Une soumission NDA progressive est prévue pour débuter au premier semestre 2027. Les discussions en cours avec la FDA dans le cadre de la désignation de thérapie innovante continuent d'explorer des voies accélérées.

Biogen, Inc. · lettre de réponse complète (NDA 209531/S-016)

La FDA a émis une lettre de réponse complète pour le NDA 209531/S-016 datée du 2025-09-22.

Biogen Inc. · La FDA autorise Leqembi IQLIK (lecanemab-irmb)

Le Purple Book de la FDA répertorie la BLA 761375 (Leqembi IQLIK, lecanemab-irmb ; Eisai, Incorporated, CDER) comme autorisée le 2025-08-29.