STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics met à jour l'avancement de l'étude de phase 3 EMPEROR et l'alignement avec la FDA pour le zorevunersen dans le syndrome de Dravet

Stoke a indiqué que ~110 des 162 patients ont atteint le critère d'évaluation principal de la semaine 28 dans l'étude de phase 3 EMPEROR du zorevunersen, avec une lecture des données désormais prévue pour le T3 2027 et une soumission prévue de la NDA aux États-Unis au second semestre 2027. La réunion avec la FDA s'est alignée sur l'utilisation d'une évaluation multicomposante Vineland-3 pour le critère d'évaluation secondaire clé de cognition et de comportement. Les données de phase 1 de STK-002 dans l'ADOA sont prévues pour le premier semestre 2027.

zorevunersen · Mise à jour du registre NCT06872125

statut : RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING

Stoke Therapeutics présente des données sur STK-002 dans l'ADOA à l'AAO 2026

Stoke a présenté des données précliniques, d'histoire naturelle (FALCON) et cliniques précoces sur STK-002 lors de la réunion de l'AAO 2026. L'essai de phase 1 OSPREY en cours a terminé le recrutement dans les deux premiers groupes, le troisième groupe devant être terminé d'ici fin 2026 et les premières données de sécurité/efficacité des cohortes ultérieures sont prévues pour le premier semestre 2027.

Stoke Therapeutics présentera les données de phase 1 OSPREY de STK-002 à l'AAO 2026

Stoke présentera des données précliniques et les progrès de l'étude OSPREY de phase 1 en cours de STK-002 (un ASO augmentant l'OPA1) pour l'ADOA lors de la réunion annuelle de l'AAO 2026 le 11 octobre. La dose est terminée dans les deux premiers groupes, le troisième étant attendu d'ici la fin de l'année 2026 ; les premières données de sécurité et d'efficacité des groupes à dose thérapeutique (3 et 4) sont prévues pour le premier semestre 2027. Il s'agit d'une mise à jour clinique précoce sans changement quant au parcours réglementaire.

Stoke Therapeutics s'aligne avec la FDA sur le plan de NDA et l'analyse Vineland-3 pour le zorevunersen dans le syndrome de Dravet

Stoke a mené à bien une réunion fructueuse avec la FDA pour s'aligner sur le NDA américain prévu pour le zorevunersen, y compris l'utilisation d'une analyse MMRM multicomposante de quatre sous-domaines Vineland-3 préspecifiés (communication expressive, communication réceptive, relations interpersonnelles, compétences personnelles) comme critère d'évaluation secondaire clé pour la cognition et le comportement dans l'étude de phase 3 EMPEROR. La société anticipe désormais la lecture de la phase 3 EMPEROR au T3 2027 suivie d'une soumission de NDA au S2 2027. Cela met à jour l'approche d'analyse statistique du critère d'évaluation du fonctionnement adaptatif sur la base des commentaires de la FDA, des cliniciens et des soignants.

Stoke Therapeutics nomme Bo Cumbo au conseil d'administration, citant une approbation potentielle de la FDA pour le zorevunersen début 2028

Stoke a nommé Bo Cumbo à son conseil d'administration pour ajouter une expertise commerciale pour le zorevunersen. La société a indiqué une approbation potentielle de la FDA et une commercialisation du zorevunersen début 2028. Le zorevunersen est en phase 3 pour le syndrome de Dravet avec les désignations existantes de thérapie révolutionnaire, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare.

Stoke Therapeutics : réunion pré-NDA avec la FDA prévue au S2 2026

La société a annoncé une réunion pré-NDA avec la FDA prévue au S2 2026 afin d’aligner le dossier de données et le plan d’analyse statistique avant le dépôt prévu d’une NDA américaine en soumission progressive pour le zorevunersen dans le syndrome de Dravet. Cette réunion constitue la prochaine interaction réglementaire formelle avant le début de la NDA en soumission progressive au T1 2027.

Stoke termine le recrutement de la Phase 3 EMPEROR pour le zorevunersen dans le syndrome de Dravet

Stoke a annoncé l'achèvement du recrutement de 162 patients dans l'étude de Phase 3 EMPEROR du zorevunersen. La société prévoit de lancer une soumission NDA américaine progressive au T1 2027 avec la lecture des données de Phase 3 attendue au T3 2027 pour finaliser la soumission au S2 2027.

Stoke : achèvement attendu de l’inclusion de Phase 3 EMPEROR en juin 2026

Le document met à jour le calendrier de l’étude de Phase 3 EMPEROR : l’inclusion d’environ 150 patients aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Japon devrait désormais s’achever en juin 2026, avec une lecture des données prévue pour la mi-2027 afin de soutenir une soumission NDA progressive dès le T1 2027. De nouvelles données de l’extension en ouvert sur 4 ans montrant des réductions durables des crises et des gains statistiquement significatifs en cognition/comportement sont également rapportées, mais aucune décision réglementaire ni date de PDUFA n’est indiquée.

Stoke accélère le recrutement et la lecture des résultats de la Phase 3 EMPEROR pour le zorevunersen

La société prévoit désormais de terminer le recrutement de 150 patients au T2 2026, faisant avancer la lecture des données de la Phase 3 EMPEROR à la mi-2027. Une soumission NDA progressive est prévue pour débuter au premier semestre 2027. Les discussions en cours avec la FDA dans le cadre de la désignation de thérapie innovante continuent d'explorer des voies accélérées.