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Intellia : la FDA accepte la BLA pour lonvo-z (HAE) avec examen prioritaire ; PDUFA le 10 mars 2027

La FDA a accepté la BLA pour lonvo-z et accordé un examen prioritaire, fixant une date d'action cible PDUFA au 10 mars 2027. L'agence a indiqué qu'elle ne prévoit pas actuellement de tenir un comité consultatif. Cela fait progresser lonvo-z vers une éventuelle approbation de première classe en tant que seule thérapie CRISPR in vivo à dose unique pour l'HAE.

Intellia annonce des résultats positifs de Phase 3 HAELO pour lonvo-z dans l'AOH

L'essai de Phase 3 HAELO a atteint son critère d'évaluation principal avec une réduction de 87 % des crises mensuelles moyennes d'AOH et a montré que 62 % des patients étaient sans crise et sans traitement pendant six mois. Des critères d'évaluation secondaires clés supplémentaires ont démontré des réductions de 89 à 91 % des traitements à la demande et des crises modérées/sévères, ainsi que des gains cliniquement significatifs en matière de qualité de vie. Ces données soutiennent la soumission continue de la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) lancée en avril et les prévisions de la société concernant une approbation et un lancement potentiels aux États-Unis au premier semestre 2027.

Intellia : la FDA lève la suspension clinique de l'essai de phase 3 MAGNITUDE ATTR-CM

La FDA a levé la suspension clinique de l'IND de phase 3 MAGNITUDE pour nex-z dans l'ATTR-CM. Une surveillance hépatique renforcée, des recommandations de corticothérapie à court terme et des critères d'exclusion supplémentaires pour l'instabilité cardiovasculaire et une fraction d'éjection basse ont été convenus afin de reprendre les inclusions.

Intellia : la FDA lève la suspension clinique de l'essai de phase 3 MAGNITUDE-2 ATTRv-PN

La FDA a levé la suspension clinique de l'IND de phase 3 MAGNITUDE-2 pour nex-z dans l'ATTRv-PN, permettant la reprise du recrutement et du dosage des patients. La société s'est alignée avec la FDA sur un suivi renforcé de la sécurité hépatique et a augmenté le recrutement cible de ~50 à ~60 patients. Les échanges se poursuivent concernant la suspension clinique distincte de l'essai MAGNITUDE ATTR-CM.

Intellia : la FDA impose une suspension clinique aux essais de phase 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 de nex-z

La FDA a imposé une suspension clinique aux demandes IND des essais de phase 3 MAGNITUDE et MAGNITUDE-2 de nex-z le 29 octobre 2025, suite au décès d'un patient présentant des élévations de grade 4 des transaminases hépatiques. Intellia a suspendu ses prévisions d'étapes pour nex-z en attendant un alignement réglementaire et collabore avec les investigateurs pour élaborer un plan d'atténuation des risques.

Intellia : les données de phase 1 de nex-z montrent une réduction de 90 % de la TTR maintenue jusqu'à 3 ans

La mise à jour des données de phase 1 démontre qu'une dose unique de nex-z continue de produire des réductions profondes et durables de la TTR (moyenne ≥90 %) jusqu'à trois ans, avec 72 % des patients évaluables montrant une amélioration cliniquement significative du mNIS+7 à 24 mois. Ces résultats renforcent la voie réglementaire pour l'essai de phase 3 MAGNITUDE-2 en cours, dont l'achèvement du recrutement est désormais prévu pour le premier semestre 2026 et le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché ciblé pour 2028.