Intellia : les données de phase 1 de nex-z montrent une réduction de 90 % de la TTR maintenue jusqu'à 3 ans

La mise à jour des données de phase 1 démontre qu'une dose unique de nex-z continue de produire des réductions profondes et durables de la TTR (moyenne ≥90 %) jusqu'à trois ans, avec 72 % des patients évaluables montrant une amélioration cliniquement significative du mNIS+7 à 24 mois. Ces résultats renforcent la voie réglementaire pour l'essai de phase 3 MAGNITUDE-2 en cours, dont l'achèvement du recrutement est désormais prévu pour le premier semestre 2026 et le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché ciblé pour 2028.

Faits clés

Déposé: 25 sept. 2025, 20:19
Événement: Résultats préliminaires
Direction: Positif
Société: NTLAIntellia
Actif: nexiguran ziclumeran
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
Amélioration du score mNIS+7 à 24 mois: 72 % (13/18 patients)
Réduction moyenne du TTR à 24 mois: 92 %
Réduction moyenne du TTR à 36 mois: 90 %
Amélioration ou stabilité du score PND: 89 %

Extrait de la source

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics annonce des données positives à plus long terme de phase 1 pour Nexiguran Ziclumeran (nex-z) chez des patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) avec polyneuropathie • Une dose de nex-z a conduit à des réductions rapides, profondes et durables de la TTR, avec des réductions moyennes d'au moins 90 % par rapport à la ligne de base maintenues pendant trois ans • Stabilisation ou amélioration des mesures cliniques liées à la maladie observées à 24 mois • Poursuite de l'observation de données de sécurité généralement favorables sans nouveaux événements liés au médicament pendant la période de suivi • Données présentées aujourd'hui lors de la 5e Réunion annuelle internationale sur l'a

SEC 8-K