TSHA Taysha Gene

Taysha termine le dosage pivot REVEAL ; données principales à 6 mois et retour de la FDA attendus au 1H 2027

Le dosage de 17 patients dans l'essai pivot REVEAL est désormais terminé, déclenchant l'analyse intermédiaire à 6 mois qui constituera la base de la soumission BLA prévue. Les données à plus long terme de la Partie A montrent que 100 % des patients ont gagné ou regagné ≥1 étape de développement avec des gains fonctionnels durables et croissants sur ≥12 mois. Les résultats principaux de l'analyse pivot à 6 mois et le retour de la FDA sur la voie BLA sont attendus au 1H 2027.

Taysha Gene Therapies : campagne PPQ permettant la soumission de la BLA pour TSHA-102 lancée

Taysha a lancé la campagne de qualification des performances du procédé (PPQ) permettant la soumission de la BLA pour TSHA-102 en avril 2026 en utilisant le procédé de fabrication commercial, avec une achèvement prévu au T4 2026. La FDA a approuvé la stratégie de la campagne PPQ à la suite d'une réunion de type C en janvier 2026. Cette étape CMC aligne les activités de fabrication avec le calendrier prévu de soumission de la BLA pour TSHA-102 dans le syndrome de Rett.

Taysha : fin du dosage pivotal REVEAL et ASPIRE au T2 2026

Le 8-K indique que plusieurs patients ont déjà été dosés dans l'essai pivotal REVEAL et que l'autorisation de la FDA a été reçue pour lancer l'essai ASPIRE ; les deux essais restent sur la bonne voie pour terminer le dosage au T2 2026. Un alignement écrit de la FDA a également été obtenu sur la stratégie CMC PPQ/comparabilité qui soutiendra le dossier BLA prévu. Aucune nouvelle décision réglementaire ni date PDUFA n'est annoncée.

TSHA-102 obtient la désignation de thérapie innovante par la FDA

La FDA a accordé la désignation de thérapie innovante à TSHA-102 pour le syndrome de Rett sur la base des données de la partie A de l'essai REVEAL de phase 1/2. Cette désignation reflète la reconnaissance par la FDA du potentiel thérapeutique de TSHA-102 et offre une voie pour un développement et un examen accélérés.

Taysha reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour TSHA-102 dans le syndrome de Rett

La FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à TSHA-102 sur la base des données de la partie A de REVEAL montrant un taux de réponse de 100 % pour le gain/récupération des étapes de développement. La société a finalisé l'alignement avec la FDA sur le protocole de l'essai pivot et le SAP, y compris une analyse intermédiaire à 6 mois qui pourrait soutenir une soumission BLA plus précoce. Le recrutement dans l'essai pivot à bras unique est prévu de commencer au T4 2025.