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uniQure soumet une demande d'AMM pour l'ifezuntirgene inilparvovec dans la maladie de Huntington

uniQure a soumis une demande d'AMM à la FDA pour obtenir une approbation accélérée de l'ifezuntirgene inilparvovec dans la maladie de Huntington. La société a également déposé une demande d'AMM auprès de l'UK MHRA. Les deux dépôts reposent sur des données de Phase I/II à trois ans montrant un ralentissement de la progression de la maladie par rapport à un contrôle externe.

uniQure : dépôt de la demande d'AMM pour AMT-130 prévu au T3 2026 ; données à 4 ans en septembre

Après une réunion de type B avec la FDA, uniQure a confirmé l'alignement permettant le dépôt d'une demande d'AMM en procédure accélérée pour AMT-130 dans la maladie de Huntington sur la base des données existantes. La société reste dans les délais pour déposer la demande d'AMM au T3 2026 et présentera les données de suivi à quatre ans de l'étude de phase I/II en septembre 2026.

uniQure prévoit le dépôt d'une demande de BLA pour AMT-130 dans la maladie de Huntington

La FDA a confirmé que les données de Phase I/II à 3 ans peuvent servir de base principale pour une demande de BLA visant une approbation accélérée. La société a l'intention de soumettre la BLA au T3 2026 et doit s'aligner avec la FDA sur la conception de l'étude de confirmation avant le dépôt.

uniQure prévoit un dépôt de demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) au troisième trimestre 2026 pour AMT-130 dans la maladie de Huntington

La FDA a confirmé que les données de 3 ans de l'étude de phase I/II peuvent servir de base principale pour une approbation accélérée. La société s'alignera sur la conception de l'étude de confirmation avant le dépôt et a l'intention de soumettre la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) au troisième trimestre de 2026.

uniQure : réunion de type B avec la FDA pour AMT-130 prévue au T2 2026

uniQure a obtenu une réunion de type B avec la FDA pour discuter d'un nouveau design d'essai clinique potentiel et d'un plan d'analyse statistique pour les données à quatre ans d'AMT-130. La réunion fait suite à une réunion de type A au cours de laquelle la FDA a indiqué que les données existantes de phase I/II comparées à un contrôle externe sont insuffisantes pour une demande d'autorisation de mise sur le marché.

uniQure : la FDA rejette les données de contrôle externe de Phase I/II pour AMT-130

La FDA a déclaré que les données de Phase I/II par rapport à un contrôle externe sont insuffisantes pour soutenir une demande d'autorisation de mise sur le marché et a fortement recommandé une étude de Phase III prospective, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. uniQure prévoit de demander une réunion de Type B au T2 2026 pour discuter des options de conception de Phase III, prolongeant matériellement le calendrier réglementaire.

uniQure publie les données à 36 mois de l'essai de phase I/II AMT-130 dans la maladie de Huntington

La lecture principale à 36 mois montre que la dose élevée d'AMT-130 a atteint le critère d'évaluation principal prédéfini (cUHDRS) et le critère d'évaluation secondaire clé (TFC) par rapport aux contrôles externes appariés par propension, avec un ralentissement statistiquement significatif de la progression de la maladie et des niveaux de NfL dans le LCR inférieurs à la ligne de base. Les données soutiennent la poursuite des échanges avec la FDA sur une éventuelle voie d'approbation accélérée et positionnent AMT-130 comme le premier candidat thérapeutique modificateur de la maladie pour la MH.

uniQure planifie une réunion de type A avec la FDA pour la BLA d’AMT-130

uniQure a planifié une réunion de type A avec la FDA afin de discuter du dossier de données de la BLA pour AMT-130, sa thérapie génique expérimentale contre la maladie de Huntington. La réunion vise à aborder une voie d’approbation accélérée. La société fournira une mise à jour réglementaire après réception des procès-verbaux officiels de la réunion.

uniQure : la FDA indique que les données de Phase I/II sont peu susceptibles de soutenir une demande de BLA pour AMT-130

Les minutes de la réunion de la FDA confirment que les données de Phase I/II ne sont actuellement pas susceptibles de servir de preuve principale pour une soumission de BLA. uniQure demandera une réunion de suivi avec la FDA au T1 2026 pour discuter des prochaines étapes du programme AMT-130 dans la maladie de Huntington.

uniQure : la FDA n'est plus d'accord pour considérer les données de Phase I/II comme suffisantes pour une demande d'AMM d'AMT-130

La FDA a inversé ses orientations antérieures et indique désormais que les données de Phase I/II comparées à un contrôle externe peuvent ne pas être suffisantes comme preuve principale pour une soumission de demande d'AMM. Le calendrier du dépôt prévu de la demande d'AMM pour AMT-130 est désormais incertain. uniQure demandera les minutes finales de la réunion et des discussions de suivi urgentes avec la FDA afin d'identifier une voie à suivre.