Enregistrement de source primaire
DécisifModification du registre des essais
uniQure : la FDA rejette les données de contrôle externe de Phase I/II pour AMT-130
La FDA a déclaré que les données de Phase I/II par rapport à un contrôle externe sont insuffisantes pour soutenir une demande d'autorisation de mise sur le marché et a fortement recommandé une étude de Phase III prospective, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. uniQure prévoit de demander une réunion de Type B au T2 2026 pour discuter des options de conception de Phase III, prolongeant matériellement le calendrier réglementaire.
Faits clés
- Déposé
- 2 mars 2026, 12:06
- Événement
- Modification du registre des essais
- Direction
- Négatif
- Société
QUREuniQure- Actif
- AMT-130
- Source
- SEC 8-K
- Fiabilité
- Sourcé
Extrait de la source
EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces 2025 Financial Results and Provides Recent Company Updates ~ Held Type A meeting with FDA to discuss AMT-130 for Huntington’s disease; Company evaluating Phase III development considerations and plans to request follow-up Type B meeting in the second quarter of 2026 ~ ~ Completed enrollment of the first cohort in the Phase I/IIa study of AMT-260 in refractory mesial temporal lobe epilepsy, with additional clinical data expected in the first half of 2026~ ~ Presented updated Phase I/II data from AMT-191 in Fabry disease showing durable, dose-dependent increases in α-Gal A enzyme activity ~ ~ Cash, cash equivalents and current investment securities of approximately $622.5 million as of December 31, 2025 expected to f
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