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United Therapeutics : la FDA accepte la sNDA pour le Tyvaso nébulisé dans la FPI

La FDA a accepté la demande d'AMM complémentaire pour le Tyvaso nébulisé (treprostinil) dans le traitement de la FPI, déclenchant un cycle d'examen formel. L'agence devrait achever son examen fin avril 2027. En cas d'approbation, le Tyvaso nébulisé deviendrait la première et unique thérapie anti-fibrotique inhalée pour la FPI.

United Therapeutics : la FDA accepte la NDA pour le ralinepag dans l'HTAP et fixe la date PDUFA à juin 2027

La FDA a accepté la NDA pour le ralinepag et a fixé une date d'action cible PDUFA au 24 juin 2027. Le dossier est étayé par l'essai de phase 3 ADVANCE OUTCOMES qui montre une réduction de 55 % du risque d'aggravation clinique par rapport au placebo.

United Therapeutics : la FDA autorise le premier produit de plasma lyophilisé aux États-Unis

La FDA a accordé une autorisation complète à Ezplaz Freeze-Dried Plasma, le premier produit de ce type approuvé aux États-Unis. Cette approbation établit une nouvelle option de plasma pour les patients adultes lorsque le plasma conventionnel n'est pas disponible, faisant passer l'actif du statut d'investigation à celui de produit commercialisable sous licence.

United Therapeutics reçoit l'agrément PMA de la FDA pour le dispositif LungFX EVLP

La FDA a accordé l'agrément précommercial (PMA) du dispositif LungFX pour la perfusion pulmonaire ex vivo centralisée de poumons de donneurs qui ne peuvent pas être placés pour une greffe par prélèvement direct. Le dispositif est le premier approuvé spécifiquement pour une utilisation dans un établissement centralisé, élargissant l'accès aux programmes de greffe sans nécessiter de capacités EVLP sur site. Lung Bioengineering prévoit d'ajouter LungFX à ses services en 2027.

United Therapeutics obtient l'autorisation de la FDA pour l'essai de xénogreffe UHeart

La FDA a validé la demande IND de la société pour lancer l'étude clinique EXPRESS sur le UHeart modifié par 10 gènes chez un maximum de deux participants initiaux. L'étude est conçue comme un essai de phase 1/2/3 sans discontinuité destiné à générer des données à l'appui d'une future demande de BLA. L'inclusion du deuxième participant et toute extension seront conditionnées à l'examen par la FDA des données de sécurité et d'efficacité des greffes précédentes.

United Therapeutics reçoit la désignation RMAT pour miroliverELAP dans l'ALF

La FDA a accordé la désignation RMAT à miroliverELAP, un produit d'assistance hépatique bio-ingéniéré externe pour l'insuffisance hépatique aiguë. Cette désignation fournit un accompagnement intensif de la FDA, l'admissibilité à un examen prioritaire et continu, ainsi que des voies potentielles d'approbation accélérée. Aucune date PDUFA ni autre jalon futur n'est mentionné dans le communiqué.

United Therapeutics : l'essai de phase 3 TETON-1 sur la FPI atteint le critère d'évaluation principal

TETON-1 a atteint son critère d'évaluation principal de variation absolue de la CVF à 52 semaines avec un effet thérapeutique de 130,1 mL par rapport au placebo (p<0,0001). La société prévoit de déposer une demande d'AMM complémentaire d'ici la fin de l'été 2026 pour obtenir une extension d'indication dans la FPI pour Tyvaso nébulisé, avec une demande d'examen prioritaire.

United Therapeutics : ralinepag réduit de 55 % le risque d'aggravation de l'HPAP dans l'étude de phase 3

L'essai de phase 3 ADVANCE OUTCOMES a atteint son critère d'évaluation principal, montrant une réduction de 55 % des événements d'aggravation clinique par rapport au placebo. United Therapeutics prévoit de déposer une NDA pour ralinepag au S2 2026, positionnant la prostacycline orale une fois par jour comme un nouveau standard de soins potentiel dans l'HPAP.