Enregistrement de source primaire
DécisifApprobation FDA
Vertex Casgevy obtient l'approbation de la FDA pour les patients âgés de 2 ans et plus atteints de SCD et de TDT
La FDA a élargi l'indication de Casgevy aux enfants âgés de 2 ans et plus atteints de SCD ou de TDT, en faisant la première thérapie génique approuvée pour ce groupe d'âge. L'approbation a été accordée 53 jours après le dépôt dans le cadre du programme pilote CNPV et reposait sur une extrapolation des données chez les patients âgés de 5 à 11 ans. Casgevy reste une thérapie CRISPR autologue à dose unique avec les mêmes avertissements de sécurité.
Faits clés
- Déposé
- 1 juil. 2026, 22:17
- Événement
- Approbation FDA
- Direction
- Positif
- Société
VRTXVertex Pharmaceuticals- Source
- Communiqué de la société
- Fiabilité
- Sourcé
- efficacité dans la SCD
- succès VF12 chez 8/8 patients
- efficacité dans la TDT
- indépendance transfusionnelle chez 8/9 patients, médiane de 20,1 mois
- délai d'approbation
- 53 jours après le dépôt
Extrait de la source
La FDA approuve la première thérapie génique pour les jeunes enfants atteints de drépanocytose Silver Spring, MD, 01 juillet 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- La Food and Drug Administration des États-Unis a aujourd'hui délivré une approbation complémentaire pour Casgevy (exagamglogene autotemcel) chez les patients âgés de 2 ans et plus atteints soit de drépanocytose (SCD) avec crises vaso-occlusives récurrentes (VOC), soit de β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT). Il s'agit de la première thérapie génique approuvée chez les patients âgés de 2 ans et plus atteints de SCD. Casgevy avait déjà été approuvé pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de SCD avec VOC récurrentes ou de TDT. « Avec la décision d'aujourd'hui, les patients pédiatriques dès l'âge de 2 ans peuve