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Enregistrement de source primaire

DécisifApprobation FDA

Scholar Rock : la FDA approuve ISEMBYLD (apitegromab-mstn) pour l'AMS

La FDA a accordé une approbation complète pour ISEMBYLD en tant que premier traitement ciblant le muscle pour l'AMS chez les patients ≥2 ans sous traitement de fond SMN2. L'approbation est soutenue par les données de Phase 3 SAPPHIRE montrant des gains statistiquement significatifs de la fonction motrice sur l'échelle HFMSE. Le lancement commercial américain est désormais en cours avec l'expédition du produit dans les jours qui viennent.

Faits clés

Déposé
14 sept. 2026, 12:00
Événement
Approbation FDA
Direction
Positif
Société
SRRKScholar Rock
Actif
apitegromab
Source
SEC 8-K
Fiabilité
Sourcé
hfmse responders
34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement
2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population
>500 individuals across studies
extension enrollment
98% of SAPPHIRE participants

Extrait de la source

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock annonce l'approbation par la FDA d'ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), le premier et seul traitement ciblant le muscle pour les enfants et les adultes atteints d'atrophie musculaire spinale (AMS) 11 septembre 2026 · ISEMBYLD est approuvé pour une utilisation chez tous les adultes et enfants ≥2 ans atteints d'AMS qui reçoivent actuellement un traitement ciblant le neurone moteur de survie 2 (SMN2) · La dose recommandée d'ISEMBYLD de 10 mg/kg a montré une amélioration robuste et cliniquement significative de 2,2 points de la fonction motrice mesurée par l'échelle de référence Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) par rapport au placebo, tous les patients recevant un traitement de fond ciblant SMN2 (p = 0,012

SEC 8-K

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