SRRK Scholar Rock

Scholar Rock : la FDA approuve ISEMBYLD (apitegromab-mstn) pour l'AMS

La FDA a accordé une approbation complète pour ISEMBYLD en tant que premier traitement ciblant le muscle pour l'AMS chez les patients ≥2 ans sous traitement de fond SMN2. L'approbation est soutenue par les données de Phase 3 SAPPHIRE montrant des gains statistiquement significatifs de la fonction motrice sur l'échelle HFMSE. Le lancement commercial américain est désormais en cours avec l'expédition du produit dans les jours qui viennent.

Scholar Rock Holding Corporation · La FDA approuve Isembyld (apitegromab-mstn)

La FDA répertorie Isembyld (apitegromab-mstn) comme approbation de nouveau médicament n°39 de 2026 le 2026-09-11 : Pour traiter l'amyotrophie spinale chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus qui reçoivent actuellement un traitement ciblant SMN2

Scholar Rock : FDA Fast Track + Orphan Drug pour l'apitegromab dans la FSHD

La FDA a accordé les désignations Fast Track et Orphan Drug à l'apitegromab pour la FSHD. L'essai de phase 2 FORGE a commencé à inclure des participants, évaluant 10 mg/kg d'apitegromab versus placebo chez environ 60 adultes atteints de FSHD génétiquement confirmée.

Scholar Rock : l'examen de la demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab se poursuit avec un deuxième site de remplissage-finition ; PDUFA le 30 septembre 2026

L'examen par la FDA de la demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab se poursuivra désormais uniquement avec le deuxième site de remplissage-finition après le retrait du site Catalent Indiana suite à une classification OAI. La date d'action PDUFA reste le 30 septembre 2026 et la société indique qu'elle est prête pour un lancement immédiat aux États-Unis après l'approbation.

Scholar Rock : la demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab sur la bonne voie pour une décision de la FDA d'ici le 30 septembre 2026

L'examen de la demande d'autorisation de mise sur le marché progresse avec deux sites de remplissage-finition indépendants, chacun représentant une voie distincte vers l'approbation. Le dossier de données pour le deuxième site a été soumis et est en cours d'examen par la FDA. La société indique qu'elle est prête pour un lancement immédiat aux États-Unis dès l'approbation, qui peut intervenir à tout moment jusqu'à la date PDUFA du 30 septembre 2026.

Scholar Rock : avis du CHMP sur la demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab reporté à fin 2026

L'EMA attend la reclassification par la FDA de l'installation de remplissage et de finition de Catalent Indiana avant de rendre un avis du CHMP. Si la reclassification a lieu, l'avis est attendu plus tard en 2026 ; sinon, Scholar Rock passera à sa deuxième installation de remplissage et de finition déjà incluse dans la demande d'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis.

Scholar Rock : la FDA accepte la demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab ; date PDUFA fixée au 30 septembre 2026

La FDA a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab pour la SMA avec une date d'action PDUFA du 30 septembre 2026. Le dossier couvre deux sites de remplissage-finition, dont l'un (Catalent Indiana) a déjà fait l'objet d'une nouvelle inspection. La société est prête pour un lancement immédiat aux États-Unis après l'approbation.

Scholar Rock soumet à nouveau la demande d'AMM pour l'apitegromab dans la SMA

Scholar Rock a soumis à nouveau la demande d'AMM pour l'apitegromab auprès de la FDA après avoir répondu aux observations de septembre 2025 concernant le remplissage-finition chez Catalent Indiana. La nouvelle soumission inclut un deuxième site de remplissage-finition aux États-Unis et est conforme aux recommandations de la FDA issues de la réunion de type C du 3 mars 2026. L'acceptation par la FDA est attendue sous 30 jours, avec une date d'action PDUFA prévue fin septembre 2026.

Scholar Rock : resoumission de la BLA pour l'apitegromab prévue en 2026 après la réinspection de Catalent

Le document indique que Scholar Rock prévoit de resoumettre la BLA pour l'apitegromab une fois que la FDA aura réinspecté avec succès l'établissement de Catalent Indiana, à la suite d'une réunion constructive avec la FDA sans demande d'actions correctives supplémentaires. La société indique également que l'examen de la MAA par l'EMA est en cours avec une décision attendue mi-2026, et que les lancements aux États-Unis et en Europe sont prévus en 2026 après approbation.

Scholar Rock : resoumission de la BLA pour l'apitegromab et lancement aux États-Unis prévus en 2026

La société prévoit désormais une resoumission de la BLA et un lancement aux États-Unis en 2026 après approbation de la FDA, suite à la réception d'une CRL en septembre 2025. La FDA a programmé une réunion avec Catalent Indiana (Novo Nordisk) début 2026 pour examiner les progrès des mesures correctives sur le site de remplissage et de finition de Bloomington. La décision de l'AMM de l'EMA est toujours attendue pour la mi-2026.

SRRK : Catalent Indiana reçoit une lettre d'avertissement de la FDA après une classification OAI

La FDA a émis une lettre d'avertissement à Catalent Indiana (Novo Nordisk) suite au Formulaire 483 de juillet 2025 ; l'inspection de l'établissement a été classée comme action officielle indiquée. La société a tenu une réunion de type A le 12 novembre 2025 et maintient ses prévisions de resoumission de la BLA et de lancement de l'apitegromab dans la SMA au cours de 2026.

Scholar Rock termine une réunion de type A avec la FDA pour la demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab

Scholar Rock a tenu une réunion constructive de type A avec la FDA le 12 novembre 2025 pour la demande d'autorisation de mise sur le marché d'apitegromab dans la SMA. Catalent Indiana (Novo Nordisk) a confirmé que la remédiation de l'installation de remplissage-finition est en bonne voie pour être prête à la réinspection d'ici la fin de l'année. La resoumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché et le lancement aux États-Unis sont désormais prévus en 2026.

Scholar Rock reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour l'apitegromab dans la SMA

La FDA a émis une lettre de réponse complète pour la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'apitegromab, citant uniquement des observations au site de remplissage et de finition de Catalent Indiana. Aucun problème d'efficacité, de sécurité ou de substance active n'a été soulevé. Scholar Rock prévoit de soumettre à nouveau la demande d'autorisation de mise sur le marché une fois que Catalent Indiana aura résolu les observations.

Scholar Rock, Inc. · lettre de réponse complète (BLA 761463)

FDA issued a complete response letter for BLA 761463 dated 2025-09-22.