PTCT PTC Therapeutics

PTC Therapeutics acquiert ST-920 pour la maladie de Fabry ; soumission de la BLA prévue au T4 2026

PTC Therapeutics a acquis le programme de thérapie génique AAV ST-920 pour la maladie de Fabry auprès de Sangamo pour 111 M$ initiaux plus jusqu'à 100 M$ en jalons réglementaires. La société s'attend désormais à finaliser la soumission de la BLA au T4 2026, avec une approbation accélérée potentielle et un lancement commercial en 2027.

sepiapterin · Mise à jour du registre NCT06302348

pays : {'total_sites': 10, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 14, 'us_sites': 1}

ataluren · NCT01247207 mise à jour du registre

statut : TERMINÉ → ARRÊTÉ ; recrutement : 270 → 265 ; raison_de_l'arrêt : → Décision du promoteur ; critères_d'évaluation_principaux : ['Nombre de participants avec des événements indésirables', 'Nombre de participants avec des anomalies des paramètres de laboratoire', 'Nombre de participants avec des résultats physiques anormaux'] → ['Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (EIET)']

votoplam · Mise à jour du registre NCT07326709

pays : {'total_sites': 82, 'us_sites': 34} → {'total_sites': 117, 'us_sites': 40}

PTC Therapeutics achève l'acquisition de ST-920 auprès de Sangamo

PTC Therapeutics a achevé son acquisition de ST-920, une thérapie génique au stade BLA pour la maladie de Fabry, auprès de Sangamo Therapeutics. La société s'attend désormais à finaliser la soumission de la BLA au T4 2026.

PTC Therapeutics achève l'acquisition de ST-920 (isaralgagene civaparvovec) pour la maladie de Fabry

PTC Therapeutics a achevé son acquisition de ST-920 auprès de Sangamo. Une soumission progressive de BLA pour une approbation accélérée devrait être terminée au T4 2026. L'actif détient déjà les désignations de médicament orphelin de la FDA, de procédure accélérée et de RMAT.

PTC Therapeutics va acquérir la thérapie génique AAV ST-920 pour la maladie de Fabry

PTC Therapeutics a signé un accord d'achat d'actifs pour acquérir le programme de thérapie génique AAV ST-920 de Sangamo pour la maladie de Fabry pour 111 millions de dollars initiaux plus jusqu'à 100 millions de dollars en jalons conditionnels liés à l'approbation accélérée et complète de la FDA. La transaction est soumise à l'approbation du tribunal des faillites prévue pour le 10 septembre 2026, et à d'autres conditions de clôture habituelles, avec une clôture cible au 15 octobre 2026.

PTC va acquérir la thérapie génique ST-920 pour la maladie de Fabry ; dépôt de la demande d'AMM prévu au T4 2026

PTC a été sélectionnée comme soumissionnaire gagnant pour acquérir ST-920, une thérapie génique AAV au stade de la demande d'AMM pour la maladie de Fabry, auprès de Sangamo. La société prévoit de finaliser un dépôt de demande d'AMM en continu pour une approbation accélérée au T4 2026, en s'appuyant sur son infrastructure existante dans les maladies rares. L'acquisition reste soumise à l'approbation du tribunal des faillites et à d'autres conditions de clôture prévues fin T3 ou début T4 2026.

PTCT : Résultats positifs à 24 mois de l'analyse intermédiaire PIVOT-HD pour le votoplam dans la MH

PTC a annoncé des résultats positifs de l'analyse intermédiaire à 24 mois de l'étude d'extension PIVOT-HD portant sur le votoplam, montrant un bénéfice dose-dépendant sur le cUHDRS avec un ralentissement de 52 % de la progression de la maladie à la dose de 10 mg et un profil de sécurité favorable maintenu. Les données soutiennent l'étude mondiale de Phase 3 INVEST-HD en cours menée par Novartis, le premier patient traité déclenchant un paiement d'étape de 50 millions de dollars à PTC au T2 2026, et PTC et Novartis vont désormais s'aligner sur d'éventuelles interactions réglementaires.

PTC Therapeutics retire sa demande d'AMM pour Translarna après les commentaires de la FDA

PTC a retiré sa nouvelle soumission d'AMM pour Translarna (ataluren) dans la DMD par mutation non-sens. La FDA a indiqué que les données soumises ne sont probablement pas susceptibles de répondre au seuil de preuve substantielle d'efficacité. Le retrait met fin à la voie actuelle d'examen réglementaire américain pour le produit.

PTC Therapeutics prévoit une Journée R&D pour le 2 décembre 2025

PTC tiendra une Journée R&D à New York le 2 décembre 2025. L'événement devrait fournir des mises à jour sur le lancement de Sephience et les programmes de pipeline, y compris votoplam et vatiquinone.

PTC Therapeutics, Inc. · lettre de réponse complète (NDA 220049)

La FDA a émis une lettre de réponse complète pour la NDA 220049 datée du 2025-08-18.