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PTCT : Résultats positifs à 24 mois de l'analyse intermédiaire PIVOT-HD pour le votoplam dans la MH

PTC a annoncé des résultats positifs de l'analyse intermédiaire à 24 mois de l'étude d'extension PIVOT-HD portant sur le votoplam, montrant un bénéfice dose-dépendant sur le cUHDRS avec un ralentissement de 52 % de la progression de la maladie à la dose de 10 mg et un profil de sécurité favorable maintenu. Les données soutiennent l'étude mondiale de Phase 3 INVEST-HD en cours menée par Novartis, le premier patient traité déclenchant un paiement d'étape de 50 millions de dollars à PTC au T2 2026, et PTC et Novartis vont désormais s'aligner sur d'éventuelles interactions réglementaires.

Faits clés

Déposé
7 mai 2026, 20:09
Événement
Résultats préliminaires
Direction
Positif
Source
SEC 8-K
Fiabilité
Sourcé
jalon
50 millions $
bénéfice cUHDRS
ralentissement de 52 % de la progression de la maladie à la dose de 10 mg

Extrait de la source

EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 ​ ​ ​ ​ PTC Therapeutics fournit une mise à jour sur ses activités et publie ses résultats financiers du premier trimestre 2026 – Chiffre d'affaires total du premier trimestre 2026 de 273 millions de dollars, dont 226 millions de dollars de chiffre d'affaires produits, soutenant la hausse des prévisions pour l'année 2026 – ​ – La dynamique de lancement mondiale de Sephience™ (sepiaptérine) se poursuit avec un chiffre d'affaires de 125 millions de dollars au premier trimestre 2026, soit une croissance de 36 % par rapport au trimestre précédent – ​ – Résultats positifs de l'analyse intermédiaire à 24 mois de l'étude d'extension PIVOT-HD portant sur le votoplam, soutenant l'étude mondiale de Phase 3 INVEST-HD en cours et d'éventuelles

SEC 8-K