RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · La FDA autorise GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

Le Purple Book de la FDA répertorie la BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr ; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) comme autorisée le 2026-08-19.

Ultragenyx règle le litige sur les brevets de DOJOLVI avec Esjay

Ultragenyx et Baylor Research Institute ont réglé le litige de brevet ANDA avec Esjay, accordant à Esjay une licence libre de redevances pour commercialiser le triheptanoin générique (DOJOLVI) à compter du 1er janvier 2033 (ou du 1er juillet 2033 si l'exclusivité pédiatrique est accordée). Des litiges similaires contre d'autres déposants ANDA restent en cours.

Ultragenyx : PDUFA pour DTX401 fixé au 23 août 2026

La FDA a accepté la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) pour DTX401 dans la GSDIa et a fixé une date d’action PDUFA au 23 août 2026. Une deuxième date PDUFA, le 19 septembre 2026, a également été fixée pour la BLA UX111 dans la MPS IIIA. Ces deux prochaines dates d’action constituent les prochaines étapes réglementaires pour le portefeuille de thérapies géniques de la société.

Ultragenyx : la FDA accepte la BLA UX111 et fixe la date PDUFA au 19 septembre 2026

La FDA a accepté la BLA resoumise pour UX111 (rebisufligene etisparvovec) en vue d'une approbation accélérée dans la MPS IIIA et a attribué une date d'action PDUFA au 19 septembre 2026. La resoumission comprenait jusqu'à huit années de données de suivi montrant une amélioration clinique durable par rapport à l'histoire naturelle.

Ultragenyx reçoit une IRL sur la resoumission de la BLA UX111

La société a reçu une lettre de réponse incomplète concernant sa BLA resoumise en janvier 2026 pour UX111, demandant une documentation CMC supplémentaire. La société prévoit de fournir les informations demandées dans une nouvelle resoumission.

Ultragenyx resoumet la BLA UX111 ; PDUFA attendu au T3 2026

Ultragenyx a resoumis la BLA pour UX111 en vue d'une approbation accélérée. La FDA devrait achever son examen dans un délai de six mois, fixant une date PDUFA au T3 2026. Des données cliniques à long terme soutenant la resoumission ont également été divulguées.

Ultragenyx : date PDUFA de DTX401 fixée au T3 2026

La soumission progressive de la BLA pour DTX401 a été achevée en décembre 2025. La FDA a désormais attribué une date d’action cible PDUFA au troisième trimestre 2026, établissant un calendrier réglementaire clair pour une éventuelle approbation de cette thérapie génique AAV pour le GSDIa.

Ultragenyx termine la soumission progressive de la BLA pour DTX401 dans la GSDIa

Ultragenyx a terminé la soumission progressive de la BLA pour DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) à la FDA pour la GSDIa. La soumission inclut désormais le module CMC final après que les modules non cliniques et cliniques ont été déposés en août 2025. La demande est soutenue par les données de la Phase 3 GlucoGene montrant une réduction de la consommation de fécule de maïs, le maintien de l'euglycémie et une amélioration de la qualité de vie chez 52 patients traités.

Ultragenyx : analyse finale des études de phase 3 Orbit/Cosmic UX143 attendue fin 2025

Le document indique que les études de phase 3 Orbit et Cosmic du setrusumab (UX143) dans l'ostéogenèse imparfaite progressent vers les analyses finales après que les patients ont suivi un traitement pendant au moins 18 mois. Les données de ces études sont attendues vers la fin de 2025.