Ultragenyx : PDUFA pour DTX401 fixé au 23 août 2026

La FDA a accepté la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) pour DTX401 dans la GSDIa et a fixé une date d’action PDUFA au 23 août 2026. Une deuxième date PDUFA, le 19 septembre 2026, a également été fixée pour la BLA UX111 dans la MPS IIIA. Ces deux prochaines dates d’action constituent les prochaines étapes réglementaires pour le portefeuille de thérapies géniques de la société.

Faits clés

Déposé: 4 août 2026, 20:09
Événement: Date PDUFA fixée
Direction: Neutre
Société: RAREUltragenyx
Actif: pariglasgene brecaparvovec
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
Calendrier: Décision FDA (PDUFA) · 23 août 2026 · Résultat non enregistré

Extrait de la source

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx publie ses résultats financiers du deuxième trimestre 2026 et une mise à jour sur ses activités Chiffre d’affaires total du deuxième trimestre : 214 millions de dollars, Chiffre d’affaires Crysvita® : 156 millions de dollars et chiffre d’affaires Dojolvi® : 27 millions de dollars Confirmation des prévisions financières 2026, incluant un chiffre d’affaires total compris entre 730 et 760 millions de dollars et des dépenses combinées de R&D et de SG&A stables ou légèrement en baisse par rapport à 2025 ; maintien de l’objectif de rentabilité en 2027 Catalyseurs du second semestre 2026 : deux dates PDUF

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