Ultragenyx : date PDUFA de DTX401 fixée au T3 2026

La soumission progressive de la BLA pour DTX401 a été achevée en décembre 2025. La FDA a désormais attribué une date d’action cible PDUFA au troisième trimestre 2026, établissant un calendrier réglementaire clair pour une éventuelle approbation de cette thérapie génique AAV pour le GSDIa.

Faits clés

Déposé: 12 janv. 2026, 12:45
Événement: Date PDUFA fixée
Direction: Positif
Société: RAREUltragenyx
Actif: pariglasgene brecaparvovec
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
Calendrier: Décision FDA (PDUFA) · 23 août 2026 · Résultat non enregistré

Extrait de la source

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx fournit des mises à jour financières et commerciales lors de la conférence annuelle sur la santé de J.P. Morgan Revenus totaux préliminaires 2025 de 672 millions à 674 millions de dollars, dépassant le haut de la fourchette de guidance Trésorerie et investissements préliminaires d’environ 735 millions de dollars au 31 décembre 2025 Catalyseurs prévus pour 2026 incluent deux approbations potentielles et des données pivots de phase 3 de l’étude Aspire de phase 3 GTX-102 pour le syndrome d’Angelman NOVATO, Californie – 12 janvier 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies génétiques rares et ultra-rares

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