Ultragenyx termine la soumission progressive de la BLA pour DTX401 dans la GSDIa

Ultragenyx a terminé la soumission progressive de la BLA pour DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) à la FDA pour la GSDIa. La soumission inclut désormais le module CMC final après que les modules non cliniques et cliniques ont été déposés en août 2025. La demande est soutenue par les données de la Phase 3 GlucoGene montrant une réduction de la consommation de fécule de maïs, le maintien de l'euglycémie et une amélioration de la qualité de vie chez 52 patients traités.

Faits clés

Déposé: 30 déc. 2025, 21:11
Événement: Dossier soumis
Direction: Positif
Société: RAREUltragenyx
Actif: pariglasgene brecaparvovec
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé

Extrait de la source

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 ÉTATS-UNIS COMMISSION DES VALEURS MOBILIÈRES ET DES CHANGES WASHINGTON, D.C. 20549 FORMULAIRE 8-K RAPPORT ACTUEL En vertu de l'article 13 ou 15(d) du Securities Exchange Act de 1934 Date du rapport (date du premier événement signalé) : 30 décembre 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Nom exact du déclarant tel que spécifié dans ses statuts) Delaware 001-36276 27-2546083 (État ou autre juridiction d'incorporation) (Numéro de dossier de la Commission) (Numéro d'identification de l'employeur IRS) 60 Leveroni Court Novato , Californie 94949 (Adresse du siège social) (Code postal) Numéro de téléphone du déclarant, y compris l'indicatif régional : 415 483-8800 (Ancien nom ou ancienne adresse, si modifié depuis le dernier rap

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