Profil de l'actif

UX111 · Ultragenyx (RARE)

Indication: Syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)
Aussi connu sous: rebisufligene etisparvovec, FAYUVI, FAYUVITM, rebisufligene etisparvovec-hopf

Société

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. est une société biopharmaceutique basée aux États-Unis. La société identifie, acquiert, développe et commercialise des produits novateurs pour le traitement de maladies graves, rares et ultra-rares, en mettant l'accent sur les af…

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Au calendrier

sept. 2026

19 sept. 2026

il y a 42 jours

RAREUltragenyx

Ultragenyx : la FDA accepte la BLA UX111 et fixe la date PDUFA au 19 septembre 2026

Décision FDA (PDUFA)ApprouvéSEC 8-K

août 2027

~ août 2027

RAREUltragenyx

UX111 : l'essai de Phase 3 NCT04360265 devrait achever la collecte des données du critère d'évaluation principal (les résultats topline sont généralement publiés par la suite)

Fin de la collecte du critère principalClinicalTrials.govMois seulement

mars 2029

~ mars 2029

RAREUltragenyx

UX111 : l'essai de Phase 2/Phase 3 NCT02716246 devrait achever la collecte des données du critère d'évaluation principal (les résultats topline sont généralement publiés par la suite)

Fin de la collecte du critère principalClinicalTrials.govMois seulement

Chronologie

Les plus récents d'abord.

17 sept. 2026

19:55

RAREUltragenyx

Ultragenyx reçoit l'approbation de la FDA pour FAYUVI (UX111) dans le MPS IIIA

Approbation FDASEC 8-K Ouvrir l'enregistrement10 mises à jour

5 mai 2026

20:06

RAREUltragenyx

Ultragenyx : la FDA accepte la BLA UX111 et fixe la date PDUFA au 19 septembre 2026

Dossier acceptéSEC 8-K Ouvrir l'enregistrement

12 févr. 2026

21:11

RAREUltragenyx

Ultragenyx reçoit une IRL sur la resoumission de la BLA UX111

Dossier acceptéSEC 8-K Ouvrir l'enregistrement

3 févr. 2026

13:15

RAREUltragenyx

Ultragenyx resoumet la BLA UX111 ; PDUFA attendu au T3 2026

Dossier soumisSEC 8-K Ouvrir l'enregistrement

Checklist de préparation

Faits publics uniquement. Nous ne publions jamais de probabilité d'approbation.

Mis à jour le 19 oct. 2026

Critère principal atteintInconnu

Survie globale significative ou en tendanceInconnu

Part de patients américains/occidentauxFavorable

3 des 9 centres aux États-Unis

Comité consultatif programméFavorable

Aucun comité consultatif annoncé

Date PDUFA repousséeInconnu

Historique d'inspection du site de productionInconnu

Aucun historique d'inspection public

Signaux dans le discours de l'entreprise (discussions d'étiquetage)Inconnu

Précédent de même classeInconnu

Sociétés liées

Chaque relation s'appuie sur le dépôt qui l'a déclarée.

Andelyn Biosciences Non coté aux États-UnisPartenaire

RAREUltragenyxPropriétaire

Vérifiez chaque date auprès de la source primaire liée. À titre informatif uniquement. Ceci n'est pas un conseil en investissement. SimianX n'est affilié ni à la FDA ni à la SEC.

Essais enregistrés

ID registre	Phase	Statut	Achèvement principal	Recrutement	Sites
NCT04360265	Phase 3	Inscription sur invitation	1 août 2027	41	1 sites sur 4 aux États-Unis
NCT02716246	Phase 2/3	Recrutement en cours	1 mars 2029	36	2 sites sur 5 aux États-Unis

Autres actifs de Ultragenyx

Autres médicaments et candidats de la même société suivis dans ce secteur.

pariglasgene brecaparvovecmaladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa)setrusumabostéogenèse imparfaite triheptanoin