Enregistrement de source primaire
DécisifApprobation FDA
Ultragenyx reçoit l'approbation de la FDA pour FAYUVI (UX111) dans le MPS IIIA
La FDA a accordé une approbation complète standard de FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf / UX111) pour les patients pédiatriques atteints de MPS IIIA (syndrome de Sanfilippo de type A). Il s'agit du premier traitement approuvé pour cette indication et de la deuxième approbation de thérapie génique pour Ultragenyx. La société a également reçu un bon de revue prioritaire.
Faits clés
- Déposé
- 17 sept. 2026, 19:55
- Événement
- Approbation FDA
- Direction
- Positif
- Société
RAREUltragenyx- Actif
- UX111
- Source
- SEC 8-K
- Fiabilité
- Sourcé
- Calendrier
- Décision FDA (PDUFA) · 19 sept. 2026 · Approuvé
Extrait de la source
8-K false 0001515673 0001515673 2026-09-17 2026-09-17 ÉTATS-UNIS COMMISSION DES VALEURS MOBILIÈRES ET DES BOURSES WASHINGTON, D.C. 20549 FORMULAIRE 8-K RAPPORT COURANT Conformément à l'article 13 ou 15(d) de la loi sur les échanges de valeurs mobilières de 1934 Date du rapport (date de l'événement le plus ancien signalé) : 17 septembre 2026 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Nom exact de l'inscrit tel que spécifié dans sa charte) Delaware 001-36276 27-2546083 (État ou autre juridiction d'incorporation) (Numéro de dossier de la commission) (Numéro d'identification fiscale de l'employeur) 60 Leveroni Court Novato , Californie 94949 (Adresse des principaux bureaux exécutifs) (Code postal) Numéro de téléphone de l'inscrit, y compris l'indicatif régional : 415 483-8800 (Ancien no