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SignificatifDossier accepté

Ultragenyx : la FDA accepte la BLA UX111 et fixe la date PDUFA au 19 septembre 2026

La FDA a accepté la BLA resoumise pour UX111 (rebisufligene etisparvovec) en vue d'une approbation accélérée dans la MPS IIIA et a attribué une date d'action PDUFA au 19 septembre 2026. La resoumission comprenait jusqu'à huit années de données de suivi montrant une amélioration clinique durable par rapport à l'histoire naturelle.

Faits clés

Déposé
5 mai 2026, 20:06
Événement
Dossier accepté
Direction
Positif
Société
RAREUltragenyx
Actif
UX111
Source
SEC 8-K
Fiabilité
Sourcé
Calendrier
Décision FDA (PDUFA) · 19 sept. 2026

Extrait de la source

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,

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