Enregistrement de source primaire
DécisifRésultats préliminaires
FULC : la cohorte pociredir 20 mg montre une hausse de 9,9 % de l'HbF à la semaine 6 dans l'essai PIONEER SCD
Fulcrum a annoncé les premiers résultats de Phase 1b PIONEER pour la cohorte pociredir 20 mg dans la drépanocytose, démontrant une réponse dose claire avec une augmentation moyenne absolue de l'HbF de 9,9 % à la semaine 6 contre 5,6 % dans la cohorte 12 mg. 58 % des patients ont atteint un taux d'HbF ≥20 % à la semaine 6, et une induction de l'HbF >3,75 fois a été observée à la semaine 12. Pociredir est resté généralement bien toléré sans événement indésirable grave lié au traitement.
Faits clés
- Déposé
- 8 déc. 2025, 11:32
- Événement
- Résultats préliminaires
- Direction
- Positif
- Société
FULCFulcrum- Actif
- pociredir
- Source
- SEC 8-K
- Fiabilité
- Sourcé
- N
- 12
- Dose
- 20 mg
- moyenne hbf initiale
- 7,1%
- médiane hbf initiale
- 7,3%
Extrait de la source
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics annonce des résultats initiaux positifs de la cohorte de dose 20 mg de l'essai de Phase 1b PIONEER portant sur pociredir dans la drépanocytose lors de la 67e réunion annuelle de l'American Society of Hematology ― Réponse dose claire observée, avec une induction robuste et cliniquement significative de l'hémoglobine fœtale (HbF) au point temporel de la semaine 6 (n=12) : l'HbF absolue moyenne dans la cohorte 20 mg a augmenté de 9,9 % à la semaine 6 (vs. 5,6 % à la semaine 6 dans la cohorte 12 mg) ; 7 des 12 patients de la cohorte 20 mg (58 %) ont atteint des taux d'HbF absolus ≥20 % ― ― Induction moyenne de l'HbF >3,75 fois à la semaine 12 dans la cohorte 20 mg chez les patients ayant atteint la visite de la semaine 12 au 11
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