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Fulcrum Therapeutics Inc est une société biopharmaceutique à un stade clinique axée sur le développement de petites molécules pour les maladies rares génétiquement définies. Son candidat médicament, Pociredir, est une petite molécule orale conçue pour induire l'hémoglobine fœtale (HbF) et est en cours de développement …
Actifs enregistrés: pociredir
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FULC : Mise à jour des données de la cohorte pociredir 20 mg prévue pour le T1 2026
Fulcrum a annoncé que les résultats mis à jour de la cohorte 20 mg de l'essai de phase 1b PIONEER seront publiés au T1 2026. La société prévoit également une réunion de fin de phase 2 avec la FDA au premier semestre 2026 et le lancement de la prochaine étude au second semestre 2026.
Fulcrum a annoncé les premiers résultats de Phase 1b PIONEER pour la cohorte pociredir 20 mg dans la drépanocytose, démontrant une réponse dose claire avec une augmentation moyenne absolue de l'HbF de 9,9 % à la semaine 6 contre 5,6 % dans la cohorte 12 mg. 58 % des patients ont atteint un taux d'HbF ≥20 % à la semaine 6, et une induction de l'HbF >3,75 fois a été observée à la semaine 12. Pociredir est resté généralement bien toléré sans événement indésirable grave lié au traitement.
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