Enregistrement de source primaire
DécisifRésultats préliminaires
SLDB : Données intermédiaires INSPIRE DUCHENNE ; réunion FDA prévue au S1 2026
Le 8-K fait état de données intermédiaires positives de Phase 1/2 provenant de 23 participants montrant une expression moyenne de 58 % de microdystrophine et de fortes corrélations avec la restauration du DAPC et les biomarqueurs de protection musculaire. La société a avancé sa réunion prévue avec la FDA au S1 2026 pour discuter des voies d'enregistrement potentielles, y compris une approbation accélérée, après avoir dosé 30 participants et lancé l'essai IMPACT DUCHENNE de Phase 3 hors des États-Unis.
Faits clés
- Déposé
- 3 nov. 2025, 22:15
- Événement
- Résultats préliminaires
- Direction
- Positif
- Société
SLDBSolid Biosciences- Actif
- SGT-003
- Source
- SEC 8-K
- Fiabilité
- Sourcé
- traités
- 23 participants au 31 octobre 2025
- nNOS IF
- 26% en moyenne
- tendance LVEF
- plage normale (60-69%)
- réduction CK
- 34% au jour 90, 42% au jour 360
- posologie cible
- 30 participants d'ici début 2026
- copies vectorielles
- 13 par noyau
- réduction cTnI
- 31% au jour 90, 70% au jour 360
- microdystrophine if
- 51% en moyenne
- microdystrophine ms
- 58% en moyenne
- microdystrophine wb
- 58% en moyenne
- bêta-sarcoglycane if
- 50% en moyenne
Extrait de la source
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences publie ses résultats financiers du troisième trimestre 2025 et fournit une mise à jour sur les progrès de l'essai clinique INSPIRE DUCHENNE et les discussions réglementaires prévues - Duchenne (SGT-003) : 23 participants ont été dosés dans l'essai INSPIRE DUCHENNE au 31 octobre 2025 ; Solid prévoit d'avoir dosé 30 participants au total d'ici début 2026, puis prévoit de rencontrer la FDA pour discuter des voies d'enregistrement potentielles au S1 2026 - - SGT-003 a été généralement bien toléré en utilisant un régime d'immunomodulation prophylactique à base de stéroïdes uniquement ; la surveillance de la sécurité cardiaque a continué à montrer une réduction des lésions cardiaques et des signaux précoces de normalisa