प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
निर्णायकटॉपलाइन परिणाम
अल्निलाम ने हंटिंगटन रोग में ब्रेज़ोसिरान के लिए सकारात्मक चरण 1बी डेटा रिपोर्ट किया
ब्रेज़ोसिरान (ALN-HTT02) के प्रारंभिक चरण 1बी परिणामों ने महीने 3 पर औसत सीएसएफ म्यूटेंट हंटिंगटिन में 60-64% की कमी (व्यक्तिगत रूप से 83% तक) प्रदर्शित की, जिसमें उत्साहजनक सुरक्षा और साल में दो बार डोजिंग की संभावना है। अल्निलाम 2027 में नियामक संरेखण लंबित प्लेसिबो-नियंत्रित पिवोटल अध्ययन शुरू करने की योजना बना रहा है। डेटा ईएचडीएन कांग्रेस में प्रस्तुत किया गया था और 26 अक्टूबर 2026 को आरएनएआई राउंडटेबल में चर्चा की जाएगी।
मुख्य तथ्य
- फाइल किया गया
- 23 अक्टू॰ 2026, 07:45 am
- घटना
- टॉपलाइन परिणाम
- दिशा
- सकारात्मक
- कंपनी
ALNYAlnylam- संपत्ति
- brezosiran
- विश्वसनीयता
- स्रोत सहित
- सीएसएफ एमएचटीटी कमी
- 60-64% औसत (व्यक्तिगत रूप से 83% तक) महीने 3 पर
स्रोत का अंश
अल्निलाम ने हंटिंगटन रोग में गहरी और स्थायी हंटिंगटिन कम करने को प्रदर्शित करते हुए ब्रेज़ोसिरान (ALN-HTT02) के लिए सकारात्मक प्रारंभिक चरण 1बी डेटा की घोषणा की अल्निलाम ने हंटिंगटन रोग में गहरी और स्थायी हंटिंगटिन कम करने को प्रदर्शित करते हुए ब्रेज़ोसिरान (ALN-HTT02) के लिए सकारात्मक प्रारंभिक चरण 1बी डेटा की घोषणा की अल्निलाम ने हंटिंगटन रोग में गहरी और स्थायी हंटिंगटिन कम करने को प्रदर्शित करते हुए ब्रेज़ोसिरान (ALN-HTT02) के लिए सकारात्मक प्रारंभिक चरण 1बी डेटा की घोषणा की - प्रारंभिक चरण 1बी परिणाम महीने 3 पर सेरेब्रोस्पाइनल फ्लूइड म्यूटेंट हंटिंगटिन की औसत कमी 60 से 64% दिखाते हैं जिसमें व्यक्तिगत कमी 83% तक है और साल में दो बार डोजिंग की संभावना के साथ उत्साहजनक सुरक्षा और सहनशीलता - - अद्वितीय लक्ष्यीकरण दृष्टिकोण म्यूटेंट हंटिंगटिन और छोटे म्यूटेंट HTT1a दोनों को कम करता है-