Catatan sumber primer
PenentuHasil topline
Alnylam Melaporkan Data Fase 1b Positif untuk Brezosiran pada Penyakit Huntington
Hasil awal Fase 1b untuk brezosiran (ALN-HTT02) menunjukkan penurunan rata-rata huntingtin mutan CSF sebesar 60-64% pada bulan 3 (hingga 83% secara individual) dengan keamanan yang menggembirakan dan potensi pemberian dosis dua kali setahun. Alnylam berencana untuk memulai studi pivotal terkendali plasebo pada tahun 2027 tergantung pada keselarasan regulasi. Data tersebut dipresentasikan di Kongres EHDN dan akan dibahas pada RNAi Roundtable 26 Oktober 2026.
Fakta utama
- Diajukan
- 23 Okt 2026, 07.45
- Peristiwa
- Hasil topline
- Arah
- Positif
- Perusahaan
ALNYAlnylam- Aset
- brezosiran
- Sumber
- Siaran pers perusahaan
- Keyakinan
- Bersumber
- penurunan mhtt csf
- 60-64% rata-rata (hingga 83% individual) pada bulan 3
Kutipan sumber
Alnylam Mengumumkan Data Awal Fase 1b Positif untuk Brezosiran (ALN-HTT02) yang Menunjukkan Penurunan Huntingtin yang Dalam dan Tahan Lama pada Penyakit Huntington Alnylam Mengumumkan Data Awal Fase 1b Positif untuk Brezosiran (ALN-HTT02) yang Menunjukkan Penurunan Huntingtin yang Dalam dan Tahan Lama pada Penyakit Huntington Alnylam Mengumumkan Data Awal Fase 1b Positif untuk Brezosiran (ALN-HTT02) yang Menunjukkan Penurunan Huntingtin yang Dalam dan Tahan Lama pada Penyakit Huntington - Hasil awal Fase 1b menunjukkan penurunan rata-rata huntingtin mutan cairan serebrospinal sebesar 60 hingga 64% pada bulan 3 dengan penurunan individual hingga 83% serta keamanan dan tolerabilitas yang menggembirakan dengan potensi pemberian dosis dua kali setahun - - Pendekatan penargetan unik mengura