Catatan sumber primer
PenentuHasil topline
FULC: Kohort Pociredir 20 mg menunjukkan peningkatan HbF 9,9% pada Minggu 6 dalam uji coba PIONEER SCD
Fulcrum melaporkan hasil awal Fase 1b PIONEER untuk kohort 20 mg pociredir pada penyakit sel sabit, menunjukkan respons dosis yang jelas dengan peningkatan HbF absolut rata-rata sebesar 9,9% pada Minggu 6 dibandingkan 5,6% pada kohort 12 mg. 58% pasien mencapai HbF ≥20% pada Minggu 6, dan induksi HbF >3,75 kali lipat diamati pada Minggu 12. Pociredir tetap umumnya dapat ditoleransi dengan baik tanpa kejadian buruk serius terkait pengobatan.
Fakta utama
- Diajukan
- 8 Des 2025, 11.32
- Peristiwa
- Hasil topline
- Arah
- Positif
- Perusahaan
FULCFulcrum- Aset
- pociredir
- Sumber
- SEC 8-K
- Keyakinan
- Bersumber
- N
- 12
- Dosis
- 20 mg
- rerata hbf awal
- 7.1%
- median hbf awal
- 7.3%
Kutipan sumber
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics Mengumumkan Hasil Awal Positif dari Kohort Dosis 20 mg Uji Coba Fase 1b PIONEER Pociredir pada Penyakit Sel Sabit di Pertemuan Tahunan ke-67 American Society of Hematology ― Respons dosis yang jelas diamati, dengan induksi hemoglobin janin (HbF) yang kuat dan bermakna secara klinis pada titik waktu Minggu 6 (n=12): HbF absolut rata-rata pada kohort 20 mg meningkat 9,9% pada Minggu 6 (vs. 5,6% pada Minggu 6 di kohort 12 mg); 7 dari 12 pasien pada kohort 20 mg (58%) mencapai kadar HbF absolut ≥20% ― ― Induksi HbF rata-rata >3,75 kali lipat pada Minggu 12 di kohort 20 mg di antara pasien yang mencapai kunjungan Minggu 12 per batas data 11 November 2025 (n=6), dibandingkan induksi 2,4 kali lipat pada Minggu 12 di kohort 12 mg ―