Catatan sumber primer
PenentuHasil topline
PTCT: Hasil topline PIVOT-HD 24 bulan positif untuk votoplam pada HD
PTC melaporkan hasil topline positif dari analisis interim 24 bulan studi ekstensi PIVOT-HD untuk votoplam, menunjukkan manfaat bergantung dosis pada cUHDRS dengan 52% perlambatan perkembangan penyakit pada dosis 10 mg dan profil keamanan yang tetap baik. Data ini mendukung studi Phase 3 INVEST-HD global yang sedang berlangsung yang dipimpin oleh Novartis, dengan pasien pertama yang diberi dosis memicu pembayaran milestone $50 juta kepada PTC pada Q2 2026, dan PTC serta Novartis akan menyelaraskan interaksi regulatori potensial.
Fakta utama
- Diajukan
- 7 Mei 2026, 20.09
- Peristiwa
- Hasil topline
- Arah
- Positif
- Perusahaan
PTCTPTC Therapeutics- Aset
- votoplam
- Sumber
- SEC 8-K
- Keyakinan
- Bersumber
- Pencapaian
- $50 juta
- manfaat cUHDRS
- 52% perlambatan perkembangan penyakit pada dosis 10 mg
Kutipan sumber
EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Provides Corporate Update and Reports First Quarter 2026 Financial Results – First quarter 2026 total revenue of $273 million, including $226 million of product revenue, supporting full-year 2026 guidance raise – – Global Sephience™ (sepiapterin) launch momentum continues with first quarter 2026 revenue of $125 million, representing 36% quarter-over-quarter growth – – Positive topline results from 24-month interim analysis of PIVOT-HD extension study of votoplam, supporting ongoing global Phase 3 INVEST-HD study and potential regulatory interactions – – Open-label vatiquinone registration study to be initiated in Q3 2026 based on FDA feedback – WARREN, N.J., May 7, 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NAS