PTCT PTC Therapeutics

PTC Therapeutics untuk mengakuisisi terapi gen AAV ST-920 untuk penyakit Fabry

PTC Therapeutics menandatangani perjanjian pembelian aset untuk mengakuisisi program terapi gen AAV ST-920 milik Sangamo untuk penyakit Fabry sebesar $111 juta di muka ditambah hingga $100 juta dalam tonggak kontingen yang terkait dengan persetujuan FDA yang dipercepat dan penuh. Transaksi ini tunduk pada persetujuan Pengadilan Kebangkrutan yang dijadwalkan untuk September 10, 2026, dan kondisi penutupan adat lainnya, dengan target penutupan pada October 15, 2026.

PTC akan mengakuisisi terapi gen ST-920 untuk Fabry; pengajuan BLA direncanakan Q4 2026

PTC terpilih sebagai penawar pemenang untuk mengakuisisi ST-920, terapi gen AAV tahap BLA untuk penyakit Fabry, dari Sangamo. Perusahaan berencana menyelesaikan pengajuan BLA bertahap untuk persetujuan dipercepat pada Q4 2026, memanfaatkan infrastruktur penyakit langka yang sudah ada. Akuisisi ini masih bergantung pada persetujuan pengadilan kepailitan dan kondisi penutupan lainnya yang diharapkan pada akhir Q3 atau awal Q4 2026.

PTCT: Hasil topline PIVOT-HD 24 bulan positif untuk votoplam pada HD

PTC melaporkan hasil topline positif dari analisis interim 24 bulan studi ekstensi PIVOT-HD untuk votoplam, menunjukkan manfaat bergantung dosis pada cUHDRS dengan 52% perlambatan perkembangan penyakit pada dosis 10 mg dan profil keamanan yang tetap baik. Data ini mendukung studi Phase 3 INVEST-HD global yang sedang berlangsung yang dipimpin oleh Novartis, dengan pasien pertama yang diberi dosis memicu pembayaran milestone $50 juta kepada PTC pada Q2 2026, dan PTC serta Novartis akan menyelaraskan interaksi regulatori potensial.

PTC Therapeutics menarik NDA Translarna setelah umpan balik FDA

PTC telah menarik pengajuan ulang NDA untuk Translarna (ataluren) pada DMD mutasi nonsense. FDA mengindikasikan bahwa data yang diajukan kemungkinan tidak memenuhi ambang bukti efektivitas yang substansial. Penarikan ini mengakhiri jalur tinjauan regulasi AS saat ini untuk produk tersebut.

PTC Therapeutics menjadwalkan Hari R&D pada 2 Desember 2025

PTC akan mengadakan Hari R&D di New York pada 2 Desember 2025. Acara ini diharapkan memberikan pembaruan mengenai peluncuran Sephience dan program pipeline termasuk votoplam dan vatiquinone.

PTC Therapeutics, Inc. · surat tanggapan lengkap (NDA 220049)

FDA mengeluarkan surat tanggapan lengkap untuk NDA 220049 bertanggal 2025-08-18.