SRRK Scholar Rock

Scholar Rock: FDA menyetujui ISEMBYLD (apitegromab-mstn) untuk SMA

FDA memberikan persetujuan penuh untuk ISEMBYLD sebagai terapi pertama yang menargetkan otot untuk SMA pada pasien berusia ≥2 tahun yang menjalani terapi latar belakang SMN2. Persetujuan ini didukung oleh data Fase 3 SAPPHIRE yang menunjukkan peningkatan fungsi motorik yang signifikan secara statistik pada skala HFMSE. Peluncuran komersial di AS kini sedang berlangsung dengan pengiriman produk dalam beberapa hari.

Scholar Rock Holding Corporation · FDA menyetujui Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA mencantumkan Isembyld (apitegromab-mstn) sebagai persetujuan obat baru #39 tahun 2026 pada 2026-09-11: Untuk mengobati spinal muscular atrophy pada pasien dewasa dan pediatrik berusia 2 tahun ke atas yang saat ini menerima pengobatan yang menargetkan SMN2

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug untuk apitegromab pada FSHD

FDA memberikan penetapan Fast Track dan Orphan Drug kepada apitegromab untuk FSHD. Uji coba FORGE Fase 2 telah mulai memberikan dosis kepada peserta, mengevaluasi apitegromab 10 mg/kg vs plasebo pada sekitar 60 dewasa dengan FSHD yang dikonfirmasi secara genetik.

Scholar Rock: tinjauan BLA apitegromab berlanjut dengan fasilitas fill-finish kedua; PDUFA 30 Sep 2026

Tinjauan FDA terhadap BLA apitegromab kini akan berlanjut hanya dengan fasilitas fill-finish kedua setelah situs Catalent Indiana dihapus menyusul klasifikasi OAI. Tanggal tindakan PDUFA tetap 30 September 2026, dan perusahaan menyatakan siap untuk peluncuran langsung di AS setelah persetujuan.

Scholar Rock: BLA apitegromab tetap sesuai jadwal untuk keputusan FDA pada 30 September 2026

Tinjauan BLA berjalan dengan dua fasilitas fill-finish independen, masing-masing mewakili jalur terpisah menuju persetujuan. Paket data untuk fasilitas kedua telah diserahkan dan sedang ditinjau FDA. Perusahaan menyatakan siap untuk peluncuran langsung di AS setelah persetujuan, yang dapat terjadi kapan saja hingga tanggal PDUFA 30 September 2026.

Scholar Rock: Opini CHMP untuk MAA apitegromab ditunda hingga akhir 2026

EMA menunggu reklasifikasi FDA terhadap fasilitas pengisian-akhir Catalent Indiana sebelum mengeluarkan opini CHMP. Jika reklasifikasi terjadi, opini diharapkan pada akhir 2026; jika tidak, Scholar Rock akan beralih ke fasilitas pengisian-akhir keduanya yang sudah termasuk dalam BLA AS.

Scholar Rock: FDA menerima BLA apitegromab; PDUFA ditetapkan pada 30 Sep 2026

FDA menerima BLA apitegromab untuk SMA dengan tanggal tindakan PDUFA 30 September 2026. Pengajuan mencakup dua lokasi fill-finish, salah satunya (Catalent Indiana) telah diperiksa ulang. Perusahaan siap untuk peluncuran langsung di AS setelah persetujuan.

Scholar Rock mengajukan kembali BLA apitegromab untuk SMA

Scholar Rock mengajukan kembali BLA apitegromab ke FDA setelah mengatasi CRL September 2025 terkait observasi pengisian-penyelesaian di Catalent Indiana. Pengajuan ulang ini mencakup fasilitas pengisian-penyelesaian kedua di AS dan selaras dengan panduan FDA dari pertemuan Type C 3 Maret 2026. Penerimaan FDA diharapkan dalam 30 hari, dengan tanggal tindakan PDUFA diperkirakan akhir September 2026.

Scholar Rock: resubmisi BLA apitegromab direncanakan pada 2026 setelah reinspeksi Catalent

Dokumen menyatakan bahwa Scholar Rock berencana untuk mengajukan kembali BLA apitegromab setelah FDA berhasil melakukan reinspeksi terhadap fasilitas Catalent Indiana, menyusul pertemuan konstruktif dengan FDA tanpa tindakan korektif tambahan yang diminta. Perusahaan juga melaporkan bahwa tinjauan MAA EMA masih berlangsung dengan keputusan yang diharapkan pada pertengahan 2026, dan peluncuran di AS serta Eropa diperkirakan pada 2026 setelah persetujuan.

Scholar Rock: Pengajuan Ulang BLA apitegromab dan Peluncuran di AS Diperkirakan pada 2026

Perusahaan kini memandu untuk pengajuan ulang BLA dan peluncuran di AS pada 2026 setelah persetujuan FDA, menyusul penerimaan CRL pada September 2025. FDA telah menjadwalkan pertemuan dengan Catalent Indiana (Novo Nordisk) pada awal 2026 untuk meninjau kemajuan remediasi di fasilitas pengisian-penyelesaian Bloomington. Keputusan MAA EMA masih diharapkan pada pertengahan 2026.

SRRK: Catalent Indiana menerima surat peringatan FDA setelah klasifikasi OAI

FDA mengeluarkan surat peringatan kepada Catalent Indiana (Novo Nordisk) setelah Form 483 Juli 2025; inspeksi fasilitas diklasifikasikan sebagai official action indicated. Perusahaan mengadakan pertemuan Type A pada 12 Nov 2025 dan masih memandu resubmisi BLA serta peluncuran apitegromab di SMA selama 2026.

Scholar Rock menyelesaikan pertemuan Type A FDA untuk BLA apitegromab

Scholar Rock mengadakan pertemuan Type A yang konstruktif dengan FDA pada 12 November 2025, untuk BLA apitegromab pada SMA. Catalent Indiana (Novo Nordisk) mengonfirmasi bahwa remediasi fasilitas fill-finish sedang berjalan sesuai rencana untuk kesiapan reinspeksi pada akhir tahun. Pengajuan ulang BLA dan peluncuran di AS kini diperkirakan pada 2026.

Scholar Rock menerima CRL FDA untuk apitegromab pada SMA

FDA mengeluarkan Complete Response Letter untuk BLA apitegromab, hanya mengutip observasi di fasilitas fill-finish Catalent Indiana. Tidak ada masalah efikasi, keamanan, atau substansi obat yang diajukan. Scholar Rock berencana untuk mengajukan ulang BLA setelah Catalent Indiana menyelesaikan observasi tersebut.

Scholar Rock, Inc. · surat respons lengkap (BLA 761463)

FDA mengeluarkan surat respons lengkap untuk BLA 761463 tertanggal 2025-09-22.