SimianX AI LogoSimianX AI

Catatan sumber primer

PenentuPersetujuan FDA

Scholar Rock: FDA menyetujui ISEMBYLD (apitegromab-mstn) untuk SMA

FDA memberikan persetujuan penuh untuk ISEMBYLD sebagai terapi pertama yang menargetkan otot untuk SMA pada pasien berusia ≥2 tahun yang menjalani terapi latar belakang SMN2. Persetujuan ini didukung oleh data Fase 3 SAPPHIRE yang menunjukkan peningkatan fungsi motorik yang signifikan secara statistik pada skala HFMSE. Peluncuran komersial di AS kini sedang berlangsung dengan pengiriman produk dalam beberapa hari.

Fakta utama

Diajukan
14 Sep 2026, 12.00
Peristiwa
Persetujuan FDA
Arah
Positif
Perusahaan
SRRKScholar Rock
Aset
apitegromab
Sumber
SEC 8-K
Keyakinan
Bersumber
hfmse responders
34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement
2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population
>500 individuals across studies
extension enrollment
98% of SAPPHIRE participants

Kutipan sumber

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Mengumumkan Persetujuan FDA untuk ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), Pengobatan Pertama dan Satu-satunya yang Menargetkan Otot untuk Anak-anak dan Dewasa dengan Spinal Muscular Atrophy (SMA) September 11, 2026 · ISEMBYLD disetujui untuk digunakan pada semua dewasa dan anak-anak berusia ≥2 tahun dengan SMA yang saat ini menerima pengobatan yang menargetkan survival motor neuron 2 (SMN2) · Dosis yang direkomendasikan ISEMBYLD sebesar 10 mg/kg menunjukkan peningkatan fungsi motorik yang kuat dan bermakna secara klinis sebesar 2,2 poin diukur dengan Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) standar emas dibandingkan plasebo, dengan semua pasien menerima terapi latar belakang yang menargetkan SMN2 (p = 0.0121*) ·

SEC 8-K

Selengkapnya tentang aset ini

Penentu
11 Sep 2026
00.00
SRRKScholar Rock

Scholar Rock Holding Corporation · FDA menyetujui Isembyld (apitegromab-mstn)

Persetujuan FDAPersetujuan obat baru FDABuka catatan
Penting
2 Sep 2026
12.00
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug untuk apitegromab pada FSHD

Penetapan status FDASiaran pers perusahaan
Penentu
7 Agu 2026
20.20
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: tinjauan BLA apitegromab berlanjut dengan fasilitas fill-finish kedua; PDUFA 30 Sep 2026

Tanggal PDUFA diperpanjangSiaran pers perusahaanBuka catatan
Penentu
6 Agu 2026
11.10
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: BLA apitegromab tetap sesuai jadwal untuk keputusan FDA pada 30 September 2026

Tanggal PDUFA ditetapkanSEC 8-KBuka catatan
Material
20 Jul 2026
12.00
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: Opini CHMP untuk MAA apitegromab ditunda hingga akhir 2026

Opini EMASiaran pers perusahaanBuka catatan
Material
7 Mei 2026
11.10
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: FDA menerima BLA apitegromab; PDUFA ditetapkan pada 30 Sep 2026

Permohonan diterimaSEC 8-KBuka catatan
Material
31 Mar 2026
11.14
SRRKScholar Rock

Scholar Rock mengajukan kembali BLA apitegromab untuk SMA

Permohonan diajukanSEC 8-KBuka catatan1 pembaruan
Material
3 Mar 2026
12.14
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: resubmisi BLA apitegromab direncanakan pada 2026 setelah reinspeksi Catalent

Permohonan diajukanSEC 8-KBuka catatan1 pembaruan
Penentu
12 Jan 2026
14.23
SRRKScholar Rock

Scholar Rock: Pengajuan Ulang BLA apitegromab dan Peluncuran di AS Diperkirakan pada 2026

Tanggal PDUFA diperpanjangSEC 8-KBuka catatan
Material
2 Des 2025
12.00
SRRKScholar Rock

SRRK: Catalent Indiana menerima surat peringatan FDA setelah klasifikasi OAI

Inspeksi manufakturSEC 8-KBuka catatan