Catatan sumber primer
PenentuPersetujuan FDA
Vertex Casgevy memperoleh persetujuan FDA untuk usia 2+ pada SCD dan TDT
FDA memperluas label Casgevy untuk anak-anak berusia 2 tahun ke atas dengan SCD atau TDT, menjadikannya terapi gen pertama yang disetujui untuk kelompok usia ini. Persetujuan diberikan 53 hari setelah pengajuan di bawah program percontohan CNPV dan didasarkan pada ekstrapolasi dari data pasien berusia 5–11 tahun. Casgevy tetap merupakan terapi CRISPR autologus satu kali dengan peringatan keamanan yang sama.
Fakta utama
- Diajukan
- 1 Jul 2026, 22.17
- Peristiwa
- Persetujuan FDA
- Arah
- Positif
- Perusahaan
VRTXVertex Pharmaceuticals- Sumber
- Siaran pers perusahaan
- Keyakinan
- Bersumber
- efikasi scd
- 8/8 keberhasilan VF12
- efikasi tdt
- 8/9 independensi transfusi, median 20,1 bulan
- waktu persetujuan
- 53 hari setelah pengajuan
Kutipan sumber
FDA Menyetujui Terapi Gen Pertama untuk Anak Kecil dengan Penyakit Sel Sabit Silver Spring, MD, 01 Juli 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat hari ini mengeluarkan persetujuan tambahan untuk Casgevy (exagamglogene autotemcel) bagi pasien berusia 2 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit (SCD) yang mengalami krisis vaso-oklusif berulang (VOCs) atau β talasemia dependen transfusi (TDT). Ini adalah terapi gen pertama yang disetujui untuk pasien berusia 2 tahun ke atas dengan SCD. Casgevy sebelumnya telah disetujui untuk pengobatan pasien berusia 12 tahun ke atas dengan SCD yang mengalami VOCs berulang atau TDT. “Dengan keputusan hari ini, pasien anak-anak semuda usia 2 tahun kini dapat mengakses pilihan pengobatan tambahan yang penting untuk mengobati penya