VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · Pembaruan registri NCT07501702

status: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; pendaftaran: 30 → 34; negara: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA Dijadwalkan pada 30 Nov 2026 Setelah Data Positif Fase 3 RAINIER pada IgAN

FDA telah menerima BLA untuk persetujuan dipercepat povetacicept pada IgAN dengan tanggal tindakan target PDUFA 30 November 2026. Fase 3 RAINIER memenuhi endpoint primer dengan penurunan UPCR 49,8% dibandingkan plasebo pada analisis interim Minggu 36, ditambah kedua endpoint sekunder utama di atas perawatan suportif yang dioptimalkan.

povetacicept · Pembaruan registri NCT07807995

negara: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

Vertex Menyajikan Data Pemulihan Fungsi Pankreas ALYFTREK pada NACFC

Vertex menyajikan data interim baru dari studi ekstensi label terbuka ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) pada anak usia 2-5 tahun dengan fibrosis kistik. Data tersebut menunjukkan pemulihan fungsi pankreas eksokrin pada sebagian anak, sehingga memungkinkan penghentian terapi pengganti enzim pankreas (PERT) yang sebelumnya dianggap tidak dapat dipulihkan. Bukti klinis dan dunia nyata tambahan mengenai modulator CFTR juga disajikan pada Konferensi Fibrosis Kistik Amerika Utara.

povetacicept · Pembaruan registri NCT07807995

status: BELUM_REKRUTMEN → MENDAFTARKAN_DENGAN_UNDIANGAN; negara: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Vertex melaporkan hasil positif Phase 2b AMPLIFIED untuk inaxaplin pada AMKD; pendaftaran AMPLITUDE selesai

Studi Phase 2b AMPLIFIED memenuhi titik akhir primer dengan penurunan UACR sebesar -42,7% pada kohort proteinuria sedang dan -17,3% pada kohort diabetes tipe 2 pada Minggu ke-13, keduanya di atas standar perawatan. Inaxaplin aman dan ditoleransi dengan baik. Pendaftaran dalam uji coba pivotal Phase 2/3 AMPLITUDE telah selesai, dengan data analisis interim yang diharapkan pada awal 2027 yang dapat mendukung persetujuan dipercepat.

povetacicept · Pembaruan registri NCT07204275

negara: {'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

Vertex bermitra dengan Lindsey Vonn untuk mempromosikan JOURNAVX (suzetrigine)

Siaran pers mengumumkan kemitraan pemasaran dengan Lindsey Vonn untuk meningkatkan kesadaran tentang JOURNAVX. Siaran pers mengonfirmasi persetujuan FDA terjadi pada 30 Januari 2025 dan menyatakan produk telah diresepkan kepada lebih dari satu juta orang Amerika. Tidak ada tonggak regulasi baru atau perubahan label yang diungkapkan.

Vertex: FDA tetapkan PDUFA 30 Nov 2026 untuk BLA povetacicept IgAN

FDA menerima BLA Vertex untuk persetujuan dipercepat povetacicept pada dewasa dengan IgAN dan menetapkan tanggal aksi target PDUFA 30 November 2026. Pengajuan didukung oleh analisis interim minggu ke-36 yang telah ditentukan sebelumnya dari uji coba Fase 3 RAINIER yang sedang berlangsung. Jika disetujui, povetacicept akan menjadi produk nefrologi pertama Vertex yang dipasarkan.

Vertex Casgevy memperoleh persetujuan FDA untuk usia 2+ pada SCD dan TDT

FDA memperluas label Casgevy untuk anak-anak berusia 2 tahun ke atas dengan SCD atau TDT, menjadikannya terapi gen pertama yang disetujui untuk kelompok usia ini. Persetujuan diberikan 53 hari setelah pengajuan di bawah program percontohan CNPV dan didasarkan pada ekstrapolasi dari data pasien berusia 5–11 tahun. Casgevy tetap merupakan terapi CRISPR autologus satu kali dengan peringatan keamanan yang sama.

Vertex: FDA menerima BLA untuk povetacicept pada IgAN; PDUFA 30 Nov 2026

FDA telah menerima BLA Vertex untuk povetacicept yang mengajukan persetujuan dipercepat pada IgAN dan menetapkan tanggal tindakan target PDUFA pada 30 November 2026. Pengajuan ini didasarkan pada analisis interim minggu ke-36 yang telah ditentukan sebelumnya dari uji coba RAINIER Fase 3 yang menunjukkan penurunan proteinuria yang signifikan secara statistik dibandingkan plasebo.

Vertex menyelesaikan pengajuan BLA bergulir untuk povetacicept pada IgAN

Vertex menyelesaikan pengajuan BLA bergulirnya ke FDA untuk povetacicept pada nefropati IgA untuk persetujuan dipercepat, setelah data analisis interim Fase 3 yang positif. Perusahaan menggunakan Priority Review Voucher, yang diharapkan dapat mempercepat tinjauan FDA menjadi enam bulan sejak tanggal penerimaan BLA. Pengajuan ini memajukan povetacicept menuju potensi masuk pasar AS di IgAN.

Vertex memperoleh perluasan label FDA untuk ALYFTREK dan TRIKAFTA

FDA menyetujui indikasi yang diperluas untuk ALYFTREK (usia 6+) dan TRIKAFTA (usia 2+) untuk mencakup varian CFTR apa pun yang menghasilkan protein CFTR. Hal ini menambah ~800 pasien AS yang sebelumnya tidak memenuhi syarat, sehingga total kelayakan menjadi ~95% dari populasi CF.

Vertex on track untuk pengajuan BLA H1 2026 povetacicept di IgAN

8-K menyatakan Vertex on track untuk menyelesaikan pengajuan BLA untuk persetujuan akselerasi AS povetacicept di IgAN pada paruh pertama 2026. Ini menetapkan tonggak pengajuan regulasi yang konkret untuk aset tersebut. Tidak ada hasil atau tanggal regulasi lain yang disediakan dalam dokumen.