REGN Regeneron

aflibercept · NCT07705555 pembaruan registri

negara: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

Intellia: FDA menerima BLA untuk lonvo-z (HAE) dengan Tinjauan Prioritas; PDUFA 10 Mar 2027

FDA telah menerima BLA untuk lonvo-z dan memberikan Tinjauan Prioritas, menetapkan tanggal tindakan target PDUFA pada 10 Maret 2027. Badan tersebut mengindikasikan saat ini tidak berencana mengadakan komite penasihat. Hal ini memajukan lonvo-z menuju persetujuan kelas pertama yang potensial sebagai satu-satunya terapi CRISPR in vivo satu kali untuk HAE.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA melisensikan Pasatru (garetosmab-grts)

FDA's Purple Book mencantumkan BLA 761508 (Pasatru, garetosmab-grts; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CDER) sebagai yang dilisensikan pada 2026-08-19.

Regeneron: FDA menerima NDA cemdisiran untuk gMG, menetapkan PDUFA Nov 2026

FDA dan EMA menerima pengajuan regulasi untuk cemdisiran pada gMG dewasa. FDA memberikan tinjauan prioritas dengan tanggal tindakan target November 2026; keputusan EC diharapkan H2 2027.

Intellia melaporkan hasil positif Fase 3 HAELO untuk lonvo-z pada HAE

Uji coba Fase 3 HAELO memenuhi titik akhir utamanya dengan penurunan 87% pada rata-rata serangan HAE bulanan dan menunjukkan 62% pasien bebas serangan serta bebas terapi selama enam bulan. Titik akhir sekunder utama tambahan menunjukkan penurunan 89-91% pada pengobatan sesuai kebutuhan dan serangan sedang/berat serta peningkatan kualitas hidup yang bermakna secara klinis. Data ini mendukung pengajuan BLA bergulir yang sedang berlangsung yang dimulai pada April dan panduan perusahaan untuk potensi persetujuan dan peluncuran di AS pada paruh pertama 2027.

Regeneron: Fase 3 fianlimab + cemiplimab gagal mencapai titik akhir PFS pada melanoma

Uji coba Fase 3 fianlimab plus cemiplimab versus monoterapi pembrolizumab tidak mencapai signifikansi statistik untuk titik akhir PFS primer. Peningkatan numerik sebesar 5,1 bulan pada median PFS diamati untuk kombinasi dosis tinggi (11,5 vs 6,4 bulan, HR 0,845, p=0,0627). Uji coba Fase 3 head-to-head terpisah versus Opdualag masih berlangsung.

Regeneron: FDA menyetujui Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) untuk kehilangan pendengaran OTOF

FDA memberikan persetujuan penuh kepada terapi gen AAV ganda pertama untuk kehilangan pendengaran terkait OTOF. Persetujuan terjadi dalam 61 hari di bawah program National Priority Voucher, persetujuan BLA tercepat dalam sejarah FDA modern.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA melisensikan OTARMENI (lunsotogene parvec-cwha)

Buku Ungu FDA mencantumkan BLA 125874 (OTARMENI, lunsotogene parvec-cwha; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER) sebagai berlisensi pada 2026-04-23.

Sanofi/Regeneron: Dupixent disetujui di AS untuk CSU pada anak usia 2-11 tahun

FDA menyetujui Dupixent untuk anak usia 2-11 tahun dengan CSU yang masih bergejala meskipun telah mendapat pengobatan antihistamin H1, menjadikannya terapi biologik pertama untuk kelompok usia ini. Persetujuan ini memperluas label sebelumnya yang mencakup dewasa dan remaja usia 12 tahun ke atas. Keputusan tersebut terutama didasarkan pada data dari program LIBERTY-CUPID, termasuk ekstrapolasi dari studi dewasa/remaja dan data PK pediatrik.

Sanofi/Regeneron: Dupixent persetujuan UE meluas ke anak usia 2-11 tahun dengan CSU

Komisi Eropa menyetujui Dupixent untuk CSU sedang hingga berat pada anak usia 2-11 tahun yang tetap bergejala meskipun telah menggunakan antihistamin H1 dan belum pernah menerima terapi anti-IgE. Persetujuan ini memperluas persetujuan UE sebelumnya (dewasa dan remaja ≥12 tahun) serta menjadi terapi bertarget pertama untuk kelompok usia ini. Persetujuan didasarkan pada data LIBERTY-CUPID, termasuk ekstrapolasi dari studi Fase 3 dewasa dan studi pediatrik CUPIDKids.

Intellia: FDA angkat penahanan klinis pada uji coba MAGNITUDE Phase 3 ATTR-CM

FDA telah mencabut penahanan klinis pada IND MAGNITUDE Phase 3 untuk nex-z pada ATTR-CM. Pemantauan hati yang ditingkatkan, panduan steroid jangka pendek, dan kriteria eksklusi tambahan untuk ketidakstabilan kardiovaskular dan fraksi ejeksi rendah telah disepakati untuk melanjutkan pendaftaran.

Regeneron: FDA menyetujui EYLEA HD untuk RVO dan fleksibilitas dosis bulanan

FDA menyetujui EYLEA HD untuk edema makula setelah RVO dan untuk dosis bulanan di semua indikasi yang disetujui. Produsen baru juga disetujui untuk mengisi vial EYLEA HD, dan aplikasi regulasi untuk produsen yang sama untuk mengisi jarum suntik prainjeksi memiliki keputusan yang diharapkan pada Q2 2026.

Intellia: FDA angkat penahanan klinis pada uji coba Fase 3 MAGNITUDE-2 ATTRv-PN

FDA menghapus penahanan klinis pada IND Fase 3 MAGNITUDE-2 untuk nex-z pada ATTRv-PN, memungkinkan pendaftaran dan pemberian dosis pasien dilanjutkan. Perusahaan telah menyelaraskan dengan FDA mengenai pemantauan keamanan hati yang ditingkatkan dan meningkatkan target pendaftaran dari ~50 menjadi ~60 pasien. Keterlibatan berlanjut pada penahanan klinis terpisah untuk uji coba MAGNITUDE ATTR-CM.

Intellia: FDA menempatkan penahanan klinis pada uji coba Fase 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 untuk nex-z

FDA menempatkan penahanan klinis pada aplikasi IND untuk uji coba Fase 3 MAGNITUDE dan MAGNITUDE-2 dari nex-z pada 29 Oktober 2025, setelah kematian pasien dengan peningkatan transaminase hati Grade 4. Intellia telah menangguhkan panduan tonggak pencapaiannya untuk nex-z sambil menunggu keselarasan regulasi dan sedang bekerja sama dengan peneliti untuk mengembangkan rencana mitigasi risiko.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA melisensikan Eydenzelt (aflibercept-boav)

Buku Ungu FDA mencantumkan BLA 761377 (Eydenzelt, aflibercept-boav; CELLTRION, Inc., CDER) sebagai yang dilisensikan pada 2025-10-02.

Intellia: Data Fase 1 nex-z menunjukkan penurunan TTR 90% yang bertahan hingga 3 tahun

Pembaruan data Fase 1 menunjukkan bahwa dosis tunggal nex-z terus menghasilkan penurunan TTR yang dalam dan tahan lama (rata-rata ≥90%) hingga tiga tahun, dengan 72% pasien yang dapat dievaluasi menunjukkan perbaikan mNIS+7 yang bermakna secara klinis pada 24 bulan. Hasil ini memperkuat jalur regulasi untuk uji coba MAGNITUDE-2 Fase 3 yang sedang berlangsung, yang penyelesaian pendaftarannya kini diproyeksikan pada H1 2026 dan pengajuan BLA ditargetkan pada 2028.