Catatan sumber primer
PenentuPersetujuan FDA
Regeneron: FDA menyetujui Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) untuk kehilangan pendengaran OTOF
FDA memberikan persetujuan penuh kepada terapi gen AAV ganda pertama untuk kehilangan pendengaran terkait OTOF. Persetujuan terjadi dalam 61 hari di bawah program National Priority Voucher, persetujuan BLA tercepat dalam sejarah FDA modern.
Fakta utama
- Diajukan
- 24 Apr 2026, 02.04
- Peristiwa
- Persetujuan FDA
- Arah
- Positif
- Perusahaan
REGNRegeneron- Aset
- OTARMENI
- Sumber
- Siaran pers perusahaan
- Keyakinan
- Bersumber
- peningkatan pendengaran
- 80% dari 20 pasien yang dapat dievaluasi
Kutipan sumber
FDA Menyetujui Terapi Gen Pertama untuk Pengobatan Kehilangan Pendengaran Genetik di Bawah Program National Priority Voucher FDA menyetujui Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), terapi gen berbasis AAV ganda pertama untuk mengobati kehilangan pendengaran berat hingga sangat berat yang terkait dengan gen OTOF pada pasien anak dan dewasa. Persetujuan diberikan dalam 61 hari di bawah program Commissioner's National Priority Voucher, menandai persetujuan BLA tercepat dalam sejarah FDA modern. Dalam uji klinis, 80% dari 20 pasien yang dapat dievaluasi mengalami peningkatan pendengaran. Terapi ini dikembangkan oleh Regeneron Pharmaceuticals.