NTLA Intellia

Intellia: FDA menerima BLA untuk lonvo-z (HAE) dengan Tinjauan Prioritas; PDUFA 10 Mar 2027

FDA telah menerima BLA untuk lonvo-z dan memberikan Tinjauan Prioritas, menetapkan tanggal tindakan target PDUFA pada 10 Maret 2027. Badan tersebut mengindikasikan saat ini tidak berencana mengadakan komite penasihat. Hal ini memajukan lonvo-z menuju persetujuan kelas pertama yang potensial sebagai satu-satunya terapi CRISPR in vivo satu kali untuk HAE.

Intellia melaporkan hasil positif Fase 3 HAELO untuk lonvo-z pada HAE

Uji coba Fase 3 HAELO memenuhi titik akhir utamanya dengan penurunan 87% pada rata-rata serangan HAE bulanan dan menunjukkan 62% pasien bebas serangan serta bebas terapi selama enam bulan. Titik akhir sekunder utama tambahan menunjukkan penurunan 89-91% pada pengobatan sesuai kebutuhan dan serangan sedang/berat serta peningkatan kualitas hidup yang bermakna secara klinis. Data ini mendukung pengajuan BLA bergulir yang sedang berlangsung yang dimulai pada April dan panduan perusahaan untuk potensi persetujuan dan peluncuran di AS pada paruh pertama 2027.

Intellia: FDA angkat penahanan klinis pada uji coba MAGNITUDE Phase 3 ATTR-CM

FDA telah mencabut penahanan klinis pada IND MAGNITUDE Phase 3 untuk nex-z pada ATTR-CM. Pemantauan hati yang ditingkatkan, panduan steroid jangka pendek, dan kriteria eksklusi tambahan untuk ketidakstabilan kardiovaskular dan fraksi ejeksi rendah telah disepakati untuk melanjutkan pendaftaran.

Intellia: FDA angkat penahanan klinis pada uji coba Fase 3 MAGNITUDE-2 ATTRv-PN

FDA menghapus penahanan klinis pada IND Fase 3 MAGNITUDE-2 untuk nex-z pada ATTRv-PN, memungkinkan pendaftaran dan pemberian dosis pasien dilanjutkan. Perusahaan telah menyelaraskan dengan FDA mengenai pemantauan keamanan hati yang ditingkatkan dan meningkatkan target pendaftaran dari ~50 menjadi ~60 pasien. Keterlibatan berlanjut pada penahanan klinis terpisah untuk uji coba MAGNITUDE ATTR-CM.

Intellia: FDA menempatkan penahanan klinis pada uji coba Fase 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 untuk nex-z

FDA menempatkan penahanan klinis pada aplikasi IND untuk uji coba Fase 3 MAGNITUDE dan MAGNITUDE-2 dari nex-z pada 29 Oktober 2025, setelah kematian pasien dengan peningkatan transaminase hati Grade 4. Intellia telah menangguhkan panduan tonggak pencapaiannya untuk nex-z sambil menunggu keselarasan regulasi dan sedang bekerja sama dengan peneliti untuk mengembangkan rencana mitigasi risiko.

Intellia: Data Fase 1 nex-z menunjukkan penurunan TTR 90% yang bertahan hingga 3 tahun

Pembaruan data Fase 1 menunjukkan bahwa dosis tunggal nex-z terus menghasilkan penurunan TTR yang dalam dan tahan lama (rata-rata ≥90%) hingga tiga tahun, dengan 72% pasien yang dapat dievaluasi menunjukkan perbaikan mNIS+7 yang bermakna secara klinis pada 24 bulan. Hasil ini memperkuat jalur regulasi untuk uji coba MAGNITUDE-2 Fase 3 yang sedang berlangsung, yang penyelesaian pendaftarannya kini diproyeksikan pada H1 2026 dan pengajuan BLA ditargetkan pada 2028.