Intellia: Data Fase 1 nex-z menunjukkan penurunan TTR 90% yang bertahan hingga 3 tahun

Pembaruan data Fase 1 menunjukkan bahwa dosis tunggal nex-z terus menghasilkan penurunan TTR yang dalam dan tahan lama (rata-rata ≥90%) hingga tiga tahun, dengan 72% pasien yang dapat dievaluasi menunjukkan perbaikan mNIS+7 yang bermakna secara klinis pada 24 bulan. Hasil ini memperkuat jalur regulasi untuk uji coba MAGNITUDE-2 Fase 3 yang sedang berlangsung, yang penyelesaian pendaftarannya kini diproyeksikan pada H1 2026 dan pengajuan BLA ditargetkan pada 2028.

Fakta utama

Diajukan: 25 Sep 2025, 20.19
Peristiwa: Hasil topline
Arah: Positif
Perusahaan: NTLAIntellia
Aset: nexiguran ziclumeran
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Perbaikan mNIS+7 24 bulan: 72% (13/18 pasien)
Penurunan rata-rata TTR 24 bulan: 92%
Penurunan rata-rata TTR 36 bulan: 90%
Perbaikan atau stabilitas PND: 89%

Kutipan sumber

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Mengumumkan Data Fase 1 Jangka Panjang yang Positif untuk Nexiguran Ziclumeran (nex-z) pada Pasien dengan Amiloidosis Transthyretin (ATTR) Herediter dengan Polineuropati • Satu dosis nex-z menghasilkan penurunan TTR yang cepat, dalam, dan tahan lama, dengan rata-rata penurunan minimal 90% dari baseline yang bertahan hingga tiga tahun • Stabilisasi atau perbaikan pada ukuran klinis terkait penyakit diamati pada 24 bulan • Terus mengamati data keamanan yang umumnya menguntungkan tanpa kejadian baru terkait obat dalam periode tindak lanjut • Data dipresentasikan hari ini pada Pertemuan Tahunan Internasional ATTR Amyloidosis ke-5 untuk Pasien dan Dokter dengan publikasi simultan di New England Journal o

SEC 8-K