TSHA Taysha Gene

Taysha menyelesaikan dosis pivotal REVEAL; data topline 6 bulan dan umpan balik FDA diharapkan pada 1H 2027

Dosis 17 pasien dalam uji coba pivotal REVEAL kini telah selesai, memicu analisis interim 6 bulan yang akan menjadi dasar pengajuan BLA yang direncanakan. Data Part A jangka panjang menunjukkan 100% pasien memperoleh atau memperoleh kembali ≥1 tonggak perkembangan dengan peningkatan fungsional yang tahan lama dan semakin dalam hingga ≥12 bulan. Hasil topline dari analisis pivotal 6 bulan dan umpan balik FDA mengenai jalur BLA diharapkan pada 1H 2027.

Taysha Gene Therapies: Kampanye PPQ yang mendukung BLA TSHA-102 telah dimulai

Taysha memulai kampanye Process Performance Qualification (PPQ) yang mendukung BLA untuk TSHA-102 pada April 2026 menggunakan proses manufaktur komersial, dengan penyelesaian yang diharapkan pada Q4 2026. FDA menyetujui strategi kampanye PPQ setelah pertemuan Type C pada Januari 2026. Tonggak CMC ini menyelaraskan aktivitas manufaktur dengan jadwal pengajuan BLA yang direncanakan untuk TSHA-102 pada sindrom Rett.

Taysha: REVEAL pivotal & ASPIRE dosing selesai Q2 2026

The 8-K menyatakan bahwa beberapa pasien telah menerima dosis dalam uji coba REVEAL pivotal dan telah menerima persetujuan FDA untuk memulai uji coba ASPIRE; kedua uji coba tetap sesuai jadwal untuk menyelesaikan pemberian dosis pada Q2 2026. Keselarasan tertulis dengan FDA juga telah dicapai mengenai strategi CMC PPQ/comparability yang akan mendukung paket BLA yang direncanakan. Tidak ada keputusan regulasi baru atau tanggal PDUFA yang diumumkan.

TSHA-102 diberikan penetapan Terapi Terobosan oleh FDA

FDA memberikan penetapan Terapi Terobosan kepada TSHA-102 untuk sindrom Rett berdasarkan data Bagian A REVEAL Fase 1/2. Penetapan ini mencerminkan pengakuan FDA terhadap potensi terapeutik TSHA-102 dan menyediakan jalur untuk pengembangan dan peninjauan yang dipercepat.

Taysha menerima Penetapan Terapi Terobosan FDA untuk TSHA-102 pada sindrom Rett

FDA memberikan Penetapan Terapi Terobosan kepada TSHA-102 berdasarkan data REVEAL Bagian A yang menunjukkan tingkat respons 100% untuk perolehan/perolehan kembali tonggak perkembangan. Perusahaan menyelesaikan keselarasan dengan FDA pada protokol uji coba pivotal dan SAP, termasuk analisis interim 6 bulan yang dapat mendukung pengajuan BLA lebih awal. Pendaftaran dalam uji coba pivotal lengan tunggal dijadwalkan dimulai pada Q4 2025.