HRMY Harmony Biosciences

EPX-100 · NCT04462770 pembaruan registri

primary_outcomes: ['Persentase Perubahan Kejang Motor yang Dapat Dihitung Per 28 Hari (CMS-28) pada Periode Titrasi Plus Pemeliharaan Relatif terhadap Baseline', 'Uni Eropa: Persentase Perubahan Kejang Motor yang Dapat Dihitung Per 28 Hari pada Periode Pemeliharaan Relatif terhadap Baseline'] → ['Persentase Perubahan Kejang Motor yang Dapat Dihitung Per 28 Hari (CMS-28) pada Periode Titrasi Plus Pemeliharaan Relatif terhadap Baseline', 'Uni Eropa: Persentase Perubahan CMS-28 pada Periode Pemeliharaan Relatif terhadap Baseline']; countries: {'total_sites': 68, 'us_sites': 31} → {'total_sites': 86, 'us_sites': 31}

Harmony Biosciences Mengulangi Data Studi MAD BP-205 pada Q4 2026

Perusahaan mengonfirmasi bahwa mereka tetap sesuai jadwal untuk melaporkan data dari studi dosis ascending ganda BP-205 pada Q4 2026. Tidak ada perubahan pada waktu yang sebelumnya dipandu untuk hal ini atau tonggak pipa lainnya.

pitolisant GR · NCT05156047 pembaruan registri

primary_outcomes: ['Excessive Daytime Sleepiness'] → ['Perubahan Skor Epworth Sleepiness Scale (ESS) Dari Minggu 8 ke Minggu 12']

Harmony Biosciences: Pitolisant GR NDA diterima; PDUFA 1 April 2027

FDA menerima NDA untuk tablet pitolisant GR pada Juli 2026. Badan tersebut menetapkan tanggal PDUFA target 1 April 2027, menetapkan timeline regulasi untuk formulasi gastro-resistant ini yang dimaksudkan untuk mengurangi efek samping GI dan memungkinkan dosis terapeutik tanpa titrasi.

Harmony Biosciences: Pengajuan NDA Pitolisant GR 2Q26, PDUFA Q1 2027

Perusahaan mengumumkan bahwa NDA untuk Pitolisant GR (pitolisant gastro-resistant) masih sesuai jadwal untuk diajukan pada Q2 2026. Tanggal PDUFA yang diantisipasi adalah Q1 2027, memperpanjang franchise pitolisant hingga tahun 2040-an dengan formulasi yang dirancang untuk mengurangi efek samping GI dan memungkinkan dosis terapeutik tanpa titrasi.

Harmony Biosciences akan mempresentasikan data ekstensi label terbuka EPX-100 di AAN 2026

Perusahaan akan mempresentasikan hasil awal ekstensi label terbuka dari uji coba ARGUS Fase 3 yang sedang berlangsung untuk EPX-100 pada sindrom Dravet di Pertemuan Tahunan American Academy of Neurology 2026. Poster dijadwalkan pada 22 April 2026, pukul 8:00–9:00 AM CT. Tidak ada data baru regulasi atau hasil klinis yang diungkapkan dalam pengumuman ini.

Harmony Biosciences: Pengajuan NDA Pitolisant GR Q2 2026, PDUFA Q1 2027

Perusahaan menyatakan bahwa NDA untuk pitolisant GR akan diajukan pada Q2 2026 dan memiliki tanggal PDUFA yang diantisipasi pada Q1 2027. Hal ini menetapkan tonggak regulasi formal berikutnya untuk formulasi gastro-resistant yang dirancang untuk memperluas franchise pitolisant hingga tahun 2040-an.

Harmony Biosciences menetapkan PDUFA untuk NDA pitolisant GR pada Q1 2027

Pengajuan NDA untuk pitolisant GR ditargetkan pada Q2 2026 dengan tanggal PDUFA yang diantisipasi pada Q1 2027. Formulasi gastro-resistant baru ini dirancang untuk mengurangi efek samping GI dan memungkinkan dosis terapeutik tanpa titrasi, memperluas franchise pitolisant hingga tahun 2040-an.

Harmony Biosciences mengajukan IND untuk pitolisant HD; Uji klinis Fase 3 akan dimulai pada Q4 2025

IND untuk pitolisant HD telah diajukan ke FDA. Uji klinis registrasi Fase 3 untuk narkolepsi dan hipersomnia idiopatik dijadwalkan dimulai pada Q4 2025 dengan target tanggal PDUFA pada 2028. Paten utilitas telah diajukan dengan potensi eksklusivitas hingga 2044.