Taysha menyelesaikan dosis pivotal REVEAL; data topline 6 bulan dan umpan balik FDA diharapkan pada 1H 2027

Dosis 17 pasien dalam uji coba pivotal REVEAL kini telah selesai, memicu analisis interim 6 bulan yang akan menjadi dasar pengajuan BLA yang direncanakan. Data Part A jangka panjang menunjukkan 100% pasien memperoleh atau memperoleh kembali ≥1 tonggak perkembangan dengan peningkatan fungsional yang tahan lama dan semakin dalam hingga ≥12 bulan. Hasil topline dari analisis pivotal 6 bulan dan umpan balik FDA mengenai jalur BLA diharapkan pada 1H 2027.

Fakta utama

Diajukan: 22 Jun 2026, 12.14
Peristiwa: Hasil topline
Arah: Positif
Perusahaan: TSHATaysha Gene
Aset: TSHA-102
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber

Kutipan sumber

EX-99.1 2 d20817dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Taysha Gene Therapies Mengumumkan Penyelesaian Dosis dalam Uji Coba Pivotal REVEAL dan Melaporkan Data Klinis Jangka Panjang dari Bagian A Uji Coba Fase 1/2 REVEAL yang Mengevaluasi TSHA-102 untuk Sindrom Rett Dosis 17 pasien dalam uji coba pivotal REVEAL telah selesai; data topline dari analisis interim 6 bulan dan umpan balik FDA mengenai langkah selanjutnya menuju jalur pengajuan BLA diharapkan pada 1H 2027 TSHA-102 umumnya dapat ditoleransi dengan baik tanpa SAE atau DLT terkait pengobatan yang dilaporkan hingga batas data Juni 2026 di seluruh uji coba Fase 1/2 dan pivotal REVEAL (N=29) 100% pasien REVEAL Part A (N=12, usia 6-21 tahun) memperoleh/memperoleh kembali ≥ satu tonggak perkembangan pada 12 bulan pasca-TSHA-102, de

SEC 8-K