アセットプロファイル
Precision BioSciences Incは、独自のARCUSプラットフォームを活用し、2つの臨床段階にあるインビボ遺伝子編集療法を同時に開発している臨床段階の遺伝子編集企業です。ARCUSプラットフォームは、遺伝子挿入(発現を引き起こす/機能を追加するために遺伝子にDNAを挿入すること)、除去(ゲノム、例えばウイルスDNAを除去すること)、および切除(単一のアデノ随伴ウイルス(AAV)で2つのARCUSヌクレアーゼをデリバリーすることにより、欠陥遺伝子の一部を大規模に除去すること)を含む、洗練された遺伝子…
新しい順。
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT07429240 | 第1/2相 | 募集中 | 2029年11月1日 | 18 | 2 施設中 2 施設が米国 |