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Precision BioSciences、EASL 2026でPBGENE-HBV第1相生検データを報告

ELIMINATE-B試験で、2回投与後にcccDNAの直接排除を示す初の臨床生検エビデンスが得られ、1-logの減少および残存率<1%を達成；pgRNAは評価可能患者の100%で持続的に検出不能となり、6ヶ月まで進行性の消失が継続した。

Precision BioSciences: PBGENE-HBVのEASL 2026における最新ポスター発表

慢性B型肝炎患者から採取した肝生検検体において、PBGENE-HBV投与によりcccDNAの排除および不活性化を示す初のエビデンスを報告する演題「First evidence of elimination and inactivation of cccDNA in liver biopsies collected from patients with chronic hepatitis B treated with PBGENE-HBV」がEASL Congress 2026のLate-Breakerポスターセッションで採択されました。ポスターは2026年5月27日から30日までスペイン・バルセロナで開催されるLate-Breakerポスターセッションで発表されます。

Precision BioSciences、ELIMINATE-B試験をフランスとルーマニアに拡大

フランスおよびルーマニアでのCTA承認により、進行中のグローバルELIMINATE-B試験（PBGENE-HBV）に新たな臨床試験施設を追加可能となる。施設開始手続きが進行中で、初回患者スクリーニングは2026年第2四半期に予定されており、英国、モルドバ、ニュージーランド、香港および米国に既存の施設を加えて試験の範囲を拡大する。

Precision BioSciences: PBGENE-DMD IND認可取得、FUNCTION-DMD治験実施施設の有効化進行中

8-K添付資料はPBGENE-DMDに対するFDA IND認可と、FUNCTION-DMD第1/2相試験の治験実施施設有効化が進行中であることを発表しています。同社は2026年後半に複数患者からの初期臨床データを予定しており、登録目標は3-5例で、12週時点でのほぼ完全長ジストロフィン発現による早期有効性評価を予定しています。

Precision BioSciences、PBGENE-DMDにFDAファストトラック指定を取得

FDAは2026年2月26日にPBGENE-DMDにファストトラック指定を付与し、より頻繁なFDAとのやり取りおよびローリングレビューが可能となった。この指定はIND認可および希少疾病用医薬品指定に続き、Phase 1/2 FUNCTION-DMD試験の規制経路を加速させる。

Precision BioSciences、PBGENE-DMDのFDA臨床試験開始許可を取得

FDAがPBGENE-DMDのINDを承認し、同社はFUNCTION-DMD第1/2相試験のIRB審査および治験実施施設の準備を開始可能となった。本プログラムは、ジストロフィン遺伝子のエクソン45-55ホットスポットを修正する初のin vivo遺伝子編集療法であり、DMD患者の約60%を対象とする。同社は2026年上半期に米国初の臨床試験施設を稼働させる予定で、3月にはKOLバーチャルイベントを計画している。

Precision BioSciences 2026年の優先事項: PBGENE-HBVの学会データ; PBGENE-DMDのINDはQ1

同社はPBGENE-HBV（2026年上期に追加生検データ、学会での最新情報）とPBGENE-DMD（2026年Q1にIND承認、2026年Q1末～Q2初頭に初回投与、2026年末までに初期データ）の2026年臨床マイルストーンを発表した。キャッシュランウェイは2028年まで延長され、これらのマイルストーンに充当される。