アセットプロファイル
PM359 · プライム・メディスン (PRME)
- 適応症
- 慢性肉芽腫症 (CGD)
- 別名
- PM359
企業
PRMEプライム・メディスン
PRMEプライム・メディスンプライム・メディシン社は、特定の遺伝子変異、後天的な細胞機能不全、または遺伝子発現調節異常によって引き起こされる疾患の患者に対し、持続的かつ潜在的に根治的な治療選択肢を提供するよう設計された、新しいクラスの遺伝子治療薬の開発に注力するバイオテクノロジー企業です。同社のプログラムであるウィルソン病治療薬PM577は、ATP7B遺伝子のH1069Q変異を初期段階で修正するように設計されており、動物モデルにおいて標的変異の修正と銅恒常性の回復を示す前臨床データに裏付けられています。さらに、PM647は、未だ満たされていな…
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登録済み試験
| 登録 ID | フェーズ | ステータス | 主要完了日 | 登録症例数 | 実施施設 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT06559176 | 第1/2相 | 招待制で登録 | 2030年1月1日 | 12 | 5 施設中 3 施設が米国 |
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