risto-cel · ビーム・セラピューティクス (BEAM)

BEAMビーム・セラピューティクス

ビーム・セラピューティクス社は、独自の塩基編集技術に基づいた新しいクラスの精密遺伝子治療薬の創製に注力するバイオテクノロジー企業であり、重篤な疾患に苦しむ患者に生涯にわたる治療法を提供することを目指しています。同社は、血液疾患および遺伝性疾患のポートフォリオにおけるプログラムに注力しており、そのパイプラインには複数の製品候補が含まれています。例えば、鎌状赤血球症を対象に開発中のBEAM-101、α1-アンチトリプシン欠損症を対象に開発中の肝臓標的脂質ナノ粒子であるBEAM-302、その他BEAM-302、BEAM-…