アセットプロファイル

BEAM-302 · ビーム・セラピューティクス (BEAM)

適応症
α1-アンチトリプシン欠損症 (AATD)
別名
BEAM-302
企業BEAMビーム・セラピューティクス

ビーム・セラピューティクス社は、独自の塩基編集技術に基づいた新しいクラスの精密遺伝子治療薬の創製に注力するバイオテクノロジー企業であり、重篤な疾患に苦しむ患者に生涯にわたる治療法を提供することを目指しています。同社は、血液疾患および遺伝性疾患のポートフォリオにおけるプログラムに注力しており、そのパイプラインには複数の製品候補が含まれています。例えば、鎌状赤血球症を対象に開発中のBEAM-101、α1-アンチトリプシン欠損症を対象に開発中の肝臓標的脂質ナノ粒子であるBEAM-302、その他BEAM-302、BEAM-…

登録済み試験

登録 IDフェーズステータス主要完了日登録症例数実施施設
NCT06389877第1/2相募集中2028年5月1日10611 施設中 3 施設が米国

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