一次情報の記録
決定級トップライン結果
Beam Therapeutics:BEAM-302のAATDトップラインデータ、ピボタルコホートは2026年下半期
BEAM-302の第1/2相最新トップラインデータは、AATDにおいて堅牢なAAT増加と忍容性の高いプロファイルを示し、60 mgが最適生物学的用量として選択された。FDAのフィードバックは加速承認経路を支持しており、将来のBLAを支えるため、約50名の患者からなるピボタルコホートが2026年後半に開始予定。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash