一次情報の記録
決定級試験登録の変更
Beam Therapeutics、BEAM-302のピボタルAATDコホートで初回投与を実施
Beamは、AATD関連肺疾患（肝疾患の有無を問わず）を対象としたBEAM-302の進行中の第1/2相試験のグローバルピボタルコホートで初回患者投与を実施した。このコホートは、米国での迅速承認申請を支援する設計となっている。また、BEAM-302の最新臨床データがERS Congress 2026（2026年9月5-9日）でlate-breaking口頭発表に選出された。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics、2026年第2四半期決算を発表し、α1-アンチトリプシン欠損症（AATD）に対するBEAM-302試験のグローバルピボタルコホートで初回患者投与を発表 BEAM-302第1/2相臨床データの最新情報が欧州呼吸器学会（ERS）Congress 2026でlate-breaking口頭発表に選出 鎌状赤血球症を対象としたRisto-celの第1/2相BEACON試験で全成人および青少年患者の投与完了；米国生物製剤承認申請（BLA）は2026年末までに提出予定 フェニルケトン尿症（PKU）を対象としたBEAM-304の米国FDA治験薬申請（IND）承認後、臨床試験開始準備活動を開始 2026年第2四半期末時点で現金$1.2 Billionを保有